首創的mRNA治療藥物可以消滅花生過敏症
花生和樹堅果過敏影響了大約300萬美國人,但只有一種被批准的治療方法,而且它治標不治本。儘管在尋找對抗或治愈這種通常是致命的疾病的方法方面進行了大量的研究,但對患者來說只有一線希望。
但是一個重大的突破可能就在眼前,來自加州大學洛杉磯分校(UCLA)的科學家們測試了一種世界上第一種被包裝在微小納米顆粒中的mRNA藥物,它不僅逆轉了小鼠的花生過敏,還為身體配備了阻止這種常常危及生命的疾病發展所需的微生物工具。
研究報告的共同作者、加州大學洛杉磯分校教授安德烈-內爾博士說:”就我們所知,mRNA從來沒有被用於治療過敏性疾病。我們的研究已經表明,新的藥物平台可以起到平息花生過敏的作用,我們相信它可能對其他過敏原、食品和藥物以及自身免疫性疾病有同樣的作用。”
以COVID-19疫苗為啟發,研究小組將mRNA包裝在一個納米粒子內,並將其送到肝臟,在那裡指示特定的細胞容忍花生蛋白。研究人員特別關注肝臟,因為它對外來物質具有耐受性,而且它是抗原呈遞細胞的所在地,這有助於訓練免疫系統容忍外來蛋白質,而不是攻擊它們。
這種藥物建立在該團隊2021年的研究之上,該研究看到一種納米粒子將一種蛋白質片段(被稱為表位)輸送到肝臟,以減輕小鼠的雞蛋過敏,2022年,研究人員發現了與花生過敏有關的表位。
內爾說:”如果你足夠幸運地選擇了正確的表位,有一種免疫機制會對所有其他片段的反應起到抑製作用,這樣一來,你就可以照顧到在疾病中起作用的整個表位群。”
與mRNA疫苗編碼COVID-19穗狀蛋白進行防禦的方式類似,這種納米粒子內包裝的mRNA對特定表位進行編碼。通過在小鼠身上的幾次成功試驗,科學家們發現,納米粒子處理明顯提高了動物對花生蛋白的耐受性。
研究人員現在有信心他們的治療方法將在三年內進入臨床試驗,而且它有可能適用於過敏症,因為mRNA有效載荷可以編碼不同種類的表位。他們甚至還在研究是否可以將其用於治療1型糖尿病。
該研究發表在ACS Nano雜誌上。