研究人員在帕金森氏症研究方面取得了重大突破。他們的研究發現，在小鼠模型中抑制一種特定的酵素USP30 可以保護產生多巴胺的神經元。這項發現阻止了帕金森氏症的發展，為全球1,000 萬帕金森氏症患者打開了一扇通往新療法的大門。

貝斯以色列女執事醫療中心（BIDMC）的研究人員在《自然通訊》（Nature Communications）上發表的一項研究為帕金森氏症（PD）進展的細胞機制提供了新的見解。

帕金森氏症是一種神經退化性疾病，全球約有1000萬人患病。帕金森氏症是一種神經退化性疾病，由產生多巴胺的腦細胞逐漸喪失引起，多巴胺是一種神經傳導物質，對運動和協調至關重要。隨著這些神經元的退化和多巴胺水平的下降，帕金森氏症患者會出現震顫、僵硬、平衡和協調困難等症狀。

研究人員在資深作者、BIDMC 帕金森氏症和運動障礙中心主任David K. Simon, MD, Ph.D. 的實驗室與劍橋大學和Mission Therapeutics 的同事合作進行了互補實驗，結果表明，在小鼠模型中抑制一種特定的酶，可以保護通常隨著帕金森氏症的進展而喪失的多巴胺產生神經元，從而有效阻止疾病的進展。

這些發現為開發以這種酵素為目標的新型療法打開了大門，這種療法可以減緩或預防帕金森氏症在人體內的進展–這是一種尚未滿足的重大需求。

第一作者、西蒙實驗室的講師張芳（Tracy-Shi Zhang Fang）博士說：”我們的實驗室專注於研究帕金森氏症的起源，我們希望有一天能夠減緩甚至預防患者的疾病進展。目前的研究結果為未來鋪平了道路。”

研究重點與方法

有證據表明，帕金森氏症患者體內產生多巴胺的細胞之所以死亡，是因為在清除細胞中老化和功能失調的粒線體時出了問題–粒線體是細胞能量的來源，有時被稱為細胞的動力室。

西蒙及其同事重點研究了在這一過程中發揮作用的一種名為USP30 的酶。研究人員觀察到，USP30 的缺失可防止帕金森氏症樣運動症狀的出現，增加神經元中受損粒線體的清除，並防止多巴胺生成神經元的缺失。

在第二組實驗中，研究小組利用Mission Therapeutics 公司開發的專有分子來阻斷該酵素在多巴胺分泌神經元中的作用，從而驗證了基因敲除研究。與基因敲除小鼠一樣，抑制此酵素的作用增加了對功能障礙粒線體的清除，保護了多巴胺分泌神經元。

哈佛醫學院神經學教授西蒙說：「這兩種實驗策略合在一起比單獨使用其中一種更有說服力。我們非常重要的發現共同支持了這樣一種觀點，即減少USP30 值得進一步測試其對帕金森氏症的潛在疾病調節作用。”