當地時間週四一大早，英國藥監機構MHRA（藥品和保健品管理局）在官網發佈公告稱，批准福泰製藥與CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR基因編輯療法Casgevy（簡稱exa-cel），適用於12歲以上且出現復發性血管閉塞危機的鐮狀細胞疾病（SCD）患者，以及輸血依賴性β地中海型貧血（TDT）患者。

（圖片來源：MHRA）

英國監管也刻意表示，這是全球首個獲準治療該適應症的基因編輯療法，也是全球首個獲準應用「基因剪刀」CRISPR的療法。這也標誌著這種突破性技術在2012年首次出現在世人面前後，僅僅11年後就成為現實中的療法。

值得一提的是，在2020年因為這項突破性技術共同獲得諾貝爾化學獎的艾瑪紐埃勒·沙爾龐捷（Emmanuelle Charpentier），正是CRISPR Therapeutics的聯合創始人之一。

（圖片來源：諾貝爾獎官網）

受消息影響，CRISPR Therapeutics美股盤前漲超5%，市值900億美元的福泰製藥也小幅上漲0.6%。

這款藥強在哪裡？

由於CRISPR概念的緣故，這款藥物一直頗有資本市場的關注。

根據財聯社11月初的報道，美國FDA的外部諮詢委員會，也已經給予這兩家公司的CRISPR基因編輯療法「開綠燈」。依照日程，FDA將在12月8日進行SCD​​適應症的評審，另外對於TDT適應症的評審也將在明年進行。

根據默沙東診療手冊介紹，鐮狀細胞疾病是血紅素的遺傳基因異常，特徵是紅血球呈鐮刀（新月）形。由於鐮狀細胞僵硬，所以難以通過身體最小的血管（微血管），導致血流阻塞，引發疼痛、器官損傷等後果。

（圖示，來源：默沙東診療手冊、Blausen）

傳統上對於這類基因變異疾病，只能透過配型進行骨髓移植來達到治癒的效果，但患者餘生需要一直服用免疫抑制藥物。

CRISPR基因編輯療法的邏輯也很簡單：使用患者自己的造血幹細胞進行基因編輯，然後再輸回給患者，從而減少SCD患者的血管閉塞危機。

在涉及SCD的臨床試驗中，有45名患者接受了Casgevy療法的治療，其中有29人接受治療的時間已經達到進行主要有效性中期評估的標準。在這29人中，有28人至少在接受治療後12個月內未出現嚴重疼痛的狀況。

MHRA透露，目前光是英國，大概有1.5萬名SCD患者。CRISPR Therapeutics也在公告中表示，依照英國監管的批准條件，大概有2,000名英國患者符合Casgevy的用藥條件。

雖然藥廠尚未公佈售價，但以一般基因療法的價格來推算大概率會是「百萬美元」等級的昂貴藥物。

MHRA的醫療保健品質和可及性臨時執行董事Julian Beach在公告中表示，SCD和TDT都是痛苦的終身疾病，在某些情況下可能也是致命的。迄今為止，骨髓移植（必須來自密切匹配的捐贈者並存在排斥風險）是唯一的永久性治療選擇。因此，英國監管很高興地宣布，批准了創新基因編輯療法Casgevy，這款藥物在試驗中展現了能讓大多數SCD和TDT患者生成健康血紅蛋白的能力，從而緩解他們的症狀。