根據俄勒岡州立大學最近進行的兩項研究，美國食品藥物管理局（FDA）根據單項臨床試驗批准的新型藥物數量不斷增加，而這些試驗的公開程度卻較低。雖然專家們一致認為快速追蹤可能挽救生命的治療方法非常重要，尤其是針對癌症等重症病人的治療方法，但他們表示，研究結果顯示有必要提高藥品審批過程的透明度。

研究報告的合著者維羅妮卡-歐文（Veronica Irvin）說，對於許多經過多項臨床試驗的藥物，製藥公司只需分享其中兩項試驗的結果，這讓人不禁要問，他們為什麼要選擇這兩項試驗來提交申請，以及其他試驗中發生了什麼。

「我們並不是說抗癌藥物需要更多的研究；只是說他們應該展示所有的結果或已完成的試驗，」OSU 健康學院副教授Irvin 說。”這並不意味著它們不會獲得批准，而是意味著我們會有更全面的了解。”

研究小組重點研究了聯邦《21 世紀治癒法案》實施後的時期，該法案於2016 年在兩黨支持下通過，旨在加快新藥審批，使患者能夠獲得救命藥物，否則這些藥物需要數年才能上市。

作為該法案的一部分，FDA 放寬了一些標準，允許癌症等重點健康疾病的治療方法只需較少的支持性研究即可獲得批准，並降低了對隨機臨床試驗的重視程度，允許製藥公司在某在某些情況下依賴替代標記物而不是臨床結果。當直接臨床結果的研究需要很長時間時，代用指標就會被用作替代品，而代用指標應與臨床結果相關。

例如，Irvin 說，在一項長期臨床試驗中，可能需要對患者進行數年的追蹤才能確定一種藥物是否能降低他們心臟病發作的風險，因此測量血壓這一替代指標能使藥物更快地透過審批程序。然而，血壓的降低並不能保證心臟病死亡風險的降低，她說。

藥物審批的比較分析

發表在《美國醫學會網絡公開雜誌》和《健康事務學者》上的這些研究回顧了2017年和2022年FDA對新型藥物的審批情況，以確定每種藥物在獲得FDA批准之前有多少試驗用於評估。

研究人員也考察了面向大眾的ClinicalTrials.gov網站上藥物試驗結果的可用性。ClinicalTrials.gov是美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）維護的一個資料庫，患者可以透過該資料庫了解更多有關他們可能被處方的藥物的資訊。

在2022 年美國食品藥物管理局批准的37 種藥物中，有24 種（約65%）是根據單一研究批准的。37 種藥物中有4 種（約佔11%）在核准前進行了三項或更多的研究。在可供分析的413 項研究中，約有一半被歸類為隨機臨床試驗，而在413 項研究中，只有103 項研究的結果在ClinicalTrials.gov 上公開發布。

在《治癒法案》頒布前的2016 年，20 種新藥中只有4 種（20%）是根據單一試驗獲準的。

在《健康事務學者》的文章中，研究人員發現，在2017年獲批的46種新型藥物中，有19種（41%）是根據單一研究結果獲批的–儘管製藥商平均對每種藥物進行了2.2項研究，包括對流行的減肥藥Ozempic進行了165項研究。

儘管在獲得FDA 批准之前，藥廠平均每種藥物完成了5.82 項研究，但在獲得批准之前，平均只有1.42 項研究的結果在ClinicalTrials.gov 上公開。

試驗結果的可公開性

Irvin 說，這並不一定意味著FDA 無法獲得這些完整的結果，但在公開發布之前，公眾無法閱讀這些結果。

在46 種藥物中，有33 種藥物（佔72%）在獲得批准後的9 個月內在ClinicalTrials.gov 網站上公佈了至少一項全新的結果，但在許多情況下，這些研究在FDA 評估之前就已經完成了。

“在FDA 的程序中，一切都應該是透明的，”Irvin 說。”ClinicalTrials.gov的目的是為非科學界提供一種途徑，以人們能夠理解的方式獲取試驗及其結果。”

當食品藥物管理局說它已經審查了製藥商提交的兩項研究時，消費者卻不知道還進行了多少其他研究，這些研究結果顯示了什麼，以及為什麼選擇這兩項研究進行評估。

她說：”我們希望醫生和患者能夠看到全貌。”