自從研究人員使用CRISPER基因編輯系統在體外的干細胞中逆轉一種名為視網膜色素變性的致盲疾病以來已經過去了大約7年。現在，一個不同的研究小組使用更精細的CRISPR版本，在一個患有該疾病的活體動物模型中恢復了視力。該結果可能為每5000名患有該病症的人類打開治療之門。

CRISPR過程允許科學家使用一種叫做Cas9的酶從DNA鏈中精確地切割基因。一旦切割完成，基因可以被改變、替換或刪除。該技術已被用於從減少樹木的開花時間到抗擊癌症的一切。它以前也被用來治療老鼠的視網膜色素變性，通過關閉導致眼睛光感受器喪失的突變基因。

現在，中國武漢科技大學的研究人員已經將CRISPR工具改進為一個他們稱之為PESpRY的系統。他們用它來修復一個負責編碼一種叫做PDE6β的酶的突變基因。

一旦突變被修復，該基因就回到了編碼該酶的狀態–這一行動防止了視桿和視錐細胞的死亡，這是色素性視網膜炎導致失明的過程。在酶再次正常產生後，小鼠重新獲得了它們的視力，這一點通過轉頭測試以及成功完成視覺引導的水迷宮拼圖得到了驗證。研究小組證實，恢復的視力甚至在動物年老時仍然存在。

領導這項研究的Kai Yao說，需要進行更多的研究，以確保PESpRY在其他測試中仍然有效，並確保它是未來使用的安全技術，就像最近驗證CRISPR的方式一樣。

他補充說：”然而，我們的研究為這種新的基因組編輯策略的體內適用性及其在不同研究和治療背景下的潛力提供了大量證據，特別是對於遺傳性視網膜疾病，如視網膜色素變性。”雖然它只影響到全世界每5,000人中的1人，但色素性視網膜炎是最常見的遺傳性視網膜疾病，因此尋求各種方式的治療的研究正在進行。

目前的研究已在《實驗醫學雜誌》（Journal of Experimental Medicine）上報導，該雜誌是一份同行評議的出版物。