西奈山Tisch癌症研究所的一個研究小組開發了一種治療方法，對於癌症患者骨髓移植的一種嚴重和可能致命的副作用來說，它比目前的護理標準更有效和更安全。一項2期臨床試驗的結果在12月舉行的美國血液學會（ASH）年會上公佈。

骨髓移植，也被稱為乾細胞移植，是一種醫療程序，患者受損或患病的骨髓被捐贈者的健康細胞所取代。該手術用於治療與血液相關的癌症，如白血病和淋巴瘤，以及其他疾病，如鐮狀細胞性貧血和地中海貧血。

該試驗包括青少年和成年人，並發現一種抑制移植物抗宿主疾病（GvHD）患者免疫系統的藥物比目前的類固醇標準治療方法更安全。移植物抗宿主病是接受捐贈者骨髓移植以治療血癌的患者所經歷的一種副作用。該研究使用西奈山創建的一种血液測試來確定那些將從新療法中獲益最多的GvHD患者。

Tisch癌症研究所醫學（血液學和醫學腫瘤學）助理教授Aaron Etra博士說：”眾所周知，類固醇會給需要治療GvHD的骨髓移植者帶來許多並發症，如嚴重感染、骨骼和肌肉損傷、睡眠不佳和生活質量差。”

“無類固醇的抗排泄物治療將是改善移植結果的重要進展，但它不可能是所有患者的最佳選擇。”Tisch癌症研究所醫學（血液學和腫瘤內科）教授、本研究的共同第一作者John Levine博士補充說：”能夠使用GvHD生物標誌物進行個性化治療強度是這項試驗成功的關鍵。”西奈山醫學院學生Alexandra Capellini是共同第一作者。

當來自捐贈者的細胞攻擊接受者的健康器官時，就會發生移植物抗宿主疾病。它導致某些組織蛋白釋放到血液中；這些蛋白可以作為生物標誌物來量化組織損傷的嚴重程度。這些生物標誌物水平低的病人往往對治療反應良好，但在此之前沒有辦法識別他們。西奈山的一個研究實驗室能夠在30小時內對從患者那裡獲得的血樣中的GvHD生物標誌物進行量化，這使得在需要迅速開始治療的患者中研究這種治療方法是可行的。

試驗的結果與接受類固醇治療的匹配對照組患者進行了比較。這項研究發現，短療程的伊塔替尼（一種能夠抑制免疫系統的JAK1抑製劑）產生了非常高的反應率，比用類固醇治療的速度更快，伊塔西尼的反應與類固醇一樣持久，長期結果也同樣良好。

伊塔西尼和類固醇對86%的病人都有效。伊塔西尼的一年生存率為88%，而類固醇的生存率為80%。接受伊塔西尼治療的患者的嚴重感染也明顯較少，這可能是大幅減少接觸系統性類固醇的結果。

“這是第一次有人能夠使用實時GvHD生物標誌物來識別低風險患者，”Tisch癌症研究所醫學（血液學和腫瘤內科）教授James L Ferrara博士說，他也是這項研究的共同第一作者。”西奈山開發了這種生物標誌物方法，這使我們能夠為患者和他們的生活質量提出這個新的和有意義的發現。”