俄勒岡州立大學藥學院的科學家們在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒和信使RNA（COVID-19疫苗的基礎技術）來治療與一種罕見遺傳病有關的失明的可能性。研究人員開發的納米顆粒能夠穿透神經視網膜，並將mRNA傳遞給光感受器細胞，這些細胞的正常功能使視覺成為可能。

這項研究今天（2023年1月11日）發表在《科學進展》雜誌上。該研究由俄勒岡大學製藥科學副教授Gaurav Sahay、俄勒岡州立大學博士生Marco Herrera-Barrera和俄勒岡健康與科學大學眼科助理教授Renee Ryals領導。

科學家們克服了使用脂質納米顆粒(LNP)攜帶遺傳物質進行視力治療的主要限制–讓它們到達眼睛的後面，即視網膜的位置。

脂質是脂肪酸和類似的有機化合物，包括許多天然油和蠟，納米粒子是尺寸從十億分之一到十億分之一米不等的小塊材料，信使RNA向細胞傳遞製造特定蛋白質的指令。

在冠狀病毒疫苗中，LNP攜帶的mRNA指示細胞製造一種無害的病毒尖峰蛋白，從而引發身體的免疫反應。作為對遺傳性視網膜變性（IRD）導致的視力障礙的治療，mRNA將指示光感受器細胞，該病是因為基因突變導致製造視力所需的蛋白質出現問題。

IRD包括一組嚴重程度和流行程度不同的疾病，全世界每幾千人中就有一人受到影響。

科學家們在涉及小鼠和非人靈長類動物的研究中表明，配備有肽的LNP能夠穿過眼睛的障礙，到達神經視網膜，在那裡光被轉化為電信號，大腦將其轉換為圖像。

Sahay說：”我們確定了一套新的肽，可以到達眼睛的後面。我們用這些肽充當’郵編’，將攜帶遺傳物質的納米顆粒送到眼睛內的預定地址。”

Herrera-Barrera補充說：”我們發現的肽可以作為直接與沈默的RNA、小分子治療劑相連接的靶向配體，或者作為成像探針。”

Sahay和Ryals獲得了國家眼科研究所的320萬美元資助，繼續研究脂質納米顆粒在治療遺傳性失明方面的前景。他們將領導使用脂質納米顆粒來提供一種基因編輯工具的研究，這種工具可以刪除光感受器細胞中的壞基因，並用功能正確的基因取代它們。

這項研究的目的是為目前基因編輯的主要傳遞方式的局限性開發解決方案：一種被稱為腺相關病毒，或AAV的病毒類型。

Sahay說：”與LNP相比，AAV的包裝能力有限，而且它能引起免疫系統反應。它也不能很好地繼續表達編輯工具所使用的酶，作為分子剪刀在待編輯的DNA上進行切割。我們希望利用我們迄今為止對LNP的了解來開發一種改進的基因編輯傳遞系統。”