最近科學家們通過一項基因編輯實驗恢復了盲人的視力。 參與這項實驗的許多人天生就有視力問題，但現在能夠看得更清楚了。 七名患者自願參加了這項實驗，醫生通過將基因編輯CRISPR直接注入細胞來修改他們的DNA。 研究人員週三透露，患有利伯氏先天性大腦症（LCA）的患者，一種嚴重的視力障礙形式，在基因編輯治療后，他們的視力得到改善。

CRISPR技術之前一直存在在實驗室里，還沒有被用來像這樣編輯基因來直接治療疾病的，科學家們早些時候使用的方法通常是用工具從患者體內取出細胞，將其帶到實驗室進行編輯，然後將修改後的細胞注入患者體內。

研究物件之一卡琳-奈特（Carlene Knight）告訴國家公共廣播電臺（NPR），她能夠比以前更明亮、更生動地觀看色彩。 在美國納什維爾舉行的國際視網膜變性研討會上，俄勒岡健康與科學大學凱西眼科研究所的馬克-彭尼西博士介紹了這項研究的結果。 雖然該療法似乎很成功，但Pennesi敦促在對病人進行治療時要謹慎。

那麼這些先天性視障患者的視力是如何恢復的？

LCA是由一種基因突變引起的，它阻止了視網膜中重要細胞的生長。 由於這種情況，患者開始經歷漸進式的視力喪失，之後他們會變成盲人。

與其他疾病的基因編輯不同，醫生將修改後的基因直接注入眼睛，而不是在培養皿中。 到目前為止，患者只在一隻眼睛中接受了CRISPR治療。 如果一切順利，該治療將擴展到另一隻眼睛。

即使如此，該治療也沒有修復所有的視力。 醫生們懷疑這是由於劑量不足或由於視力損傷太大。 當然，沒有一個病人能夠像功能齊全的眼睛那樣看東西，但這種微小的變化也在幫助他們過上更充實的生活。