據國外媒體報導，從歷史上看，利用小鼠所做的研究很少轉化為對人類的研究。一方面，小鼠並不是人，這是一個顯而易見的事實，但糟糕的研究方法、報告偏差和馬虎的統計數據等問題，也是導致這一現狀的原因。

小鼠與人類有大約97.5%的DNA相同，因此許多人可能會認為，在研究藥物療法和疾病建模方面，小鼠可以成為我們幾乎完美的替身

不過，儘管科學家一直在努力把人為失誤清除出去，但小鼠本身的問題似乎總在困擾著科學研究。也許這就是為什麼在21世紀初，一些研究人員開始認真地重新設計實驗室小鼠的原因。他們的目標便是讓小鼠更像人類一些。

人源化小鼠模型即表達人類轉基因或嫁接了功能性人類細胞或組織的小鼠，可以作為連接動物與人類之間鴻溝的重要工具，在臨床前期發揮重要作用。

小鼠與人類有大約97.5%的DNA相同，因此許多人可能會認為，在研究藥物療法和疾病建模方面，小鼠可以成為我們幾乎完美的替身。然而，生物編碼的細微差異意味著小鼠對人類易感的多種病毒並不敏感，如艾滋病毒、愛潑斯坦-巴爾病毒（人類皰疹病毒第四型）或埃博拉病毒等。此外，小鼠代謝藥物化合物的方式也與人類大不相同。

在過去幾十年裡，隨著人源化小鼠的大量繁殖，這些差異已經被消除。其中一項關鍵進展是使一隻小鼠的白細胞介素2受體（IL2）發生突變。白細胞介素2是一種調節白細胞活動的蛋白質分子，在免疫系統中起重要作用。沒有它，我們的免疫細胞就會“失明”，區分不了“自己”與“非己”。換言之，科學家可以將人類細胞、腫瘤、組織甚至基本的免疫系統移植到小鼠體內，而不必擔心其自身的免疫系統發生排斥。人源化小鼠容易感染艾滋病毒、埃博拉病毒，甚至會患上結核病。經過設計，它們的免疫系統可以說基本上和人類是一樣的。

目前，這些改進的人源化小鼠模型正被用於研究人類的生物學反應和多種人類疾病，並且越來越多地用作藥物的臨床前評價工具，對眾多疾病的潛在機制進行識別，此外，在再生醫學、移植和免疫等其他生物醫學研究領域，也越來越多地將人源化小鼠用作轉譯模型。

在探索針對各種癌症的免疫療法時，人源化小鼠的作用也越來越明顯。美國科羅拉多大學的三位腫瘤學家最近在《分子癌變》（Molecular Carcinogenesis）雜誌上發表了他們的觀點：“人源化小鼠模型不僅能讓人們發現有效的免疫治療方法，還能用於預測病人對巨大臨床改善的反應。”

當然，任何在動物身上進行的研究總是不能完美地反映出人類身上發生的事情，但隨著越來越多人源化小鼠模型的應用，相信利用小鼠所做的研究將越來越有意義。