新創公司開發基於牛奶的標靶給藥技術
內布拉斯加大學的幾位教授成立了一家新創公司,目標是向市場推出一種創新方法,將藥物和其他治療方法輸送到人體內的目標位置。 關鍵成分是什麼? 牛奶,普通的牛奶。
事實證明,它非常方便,尤其是在生物製藥領域。 我們曾通報基因改造乳牛生產含有人類胰島素的牛奶、乳牛接種含有抗病毒抗體的愛滋病毒蛋白後生產的牛奶,以及利用牛奶奈米顆粒口服注射RNA療法。
現在,內布拉斯加大學林肯分校的兩位研究人員亞諾什-澤姆普萊尼(Janos Zempleni)和郭建濤成立了一家名為Minovacca 的新創公司,打算將一種使用牛奶的創新靶向給藥系統推向市場。 他們致力於利用牛奶技術治療常見疾病和罕見疾病。
營養與健康科學教授澤姆普蘭尼說:「因為我們的技術用途廣泛,所以我們並不局限於某一種罕見疾病。罕見疾病團體一定會非常感激,也許隧道盡頭會有曙光」。
該技術依賴通用乳外泌體,這是細胞釋放的奈米級氣泡狀結構,就像小信使一樣,攜帶蛋白質、脂肪和遺傳訊息等重要物質。 透過對外泌體進行化學和基因上的調整,研究人員實現了向人體細胞輸送貨物的目標特異性。
每個外泌體的膜上都附有三種勝肽,即被稱為胺基酸的”迷你蛋白質”短鏈。 其中一種勝肽能引導外泌體進入體內的特定部位;另一種勝肽能向免疫細胞發出生化訊號,告訴它們不要攻擊外泌體;第三種勝肽能提高外泌體進入目標細胞後的存活率。
化學教授Jiantao Guo(左)和營養與健康科學教授Janos Zempleni 創立了新創公司Minovacca
通常,脂質(脂肪化合物)被用來將勝肽附著到外泌體膜上。 這種方法的問題在於,當脂質錨遇到體內其他親脂(脂質)化合物時就會脫離。 因此,研究人員嘗試了一些不同的方法。 他們在一種名為CD81的細胞表面膜蛋白中創造了一個對接位點,這種蛋白與外泌體牢牢固定在一起。 郭利用生物正交化學方法–生物正交化學指的是在不干擾生化過程的情況下在生物系統內發生的化學反應–在對接位點和多肽之間建立穩定的結合。 除了提高外泌體結構的穩定性外,這種基於化學的調整也使其更加均勻,從而提高了創新輸送系統的商業可行性。
Guo說:”確保這種均質結構將使FDA能夠看到外泌體在不同批次之間的生產一致性。”
它還能幫助外泌體將其目標傳遞到特定位置。 考慮一下用於治療癌症的化療。 化療是透過靜脈注射的,因此會在全身遊走,不加區分地破壞所有快速生長的細胞,無論它們是癌細胞還是健康細胞。 這種大範圍的’中毒’會導致脫髮、噁心和免疫系統受損等副作用。
“化療不僅能殺死癌細胞,還能殺死任何快速增殖的細胞。我們希望透過我們的技術最大限度地減少這種情況。”
除了標靶輸送治療疾病的藥物外,該技術還可以傳送基因編輯工具和其他治療藥物。 研究人員正努力透過NUtech Ventures(內布拉斯加大學的非營利技術商業化附屬機構)授權這項技術。 專利已經提交。
對Zempleni 和Guo 來說,成立公司是一條陡峭的學習曲線。 他們計劃將工作”內部化”,僱用內布拉斯加大學的學生,他們的工作最終將向美國食品和藥物管理局提交新藥申請(IND)。
澤姆普蘭尼仍然決心把目光投向治療領域,而不是被賺錢的潛力所干擾。
他說:”這聽起來可能有點俗氣,但如果讓我選擇是在公司賺取1000 萬美元還是拯救1000 萬人的生命,我會選擇拯救生命。我不是為了錢。我是為了幫助別人。”