據報道，中美瑞康公司自主研發的FUS基因靶向小幹擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用於治療肌萎縮側索硬化症（ALS），俗稱「漸凍症」。

這是中美瑞康與漸凍症抗爭者蔡磊攜手推進的第二款針對漸凍症的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對SOD1基因的RAG-17，擬用於治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側索硬化症（ALS）。

資料顯示，RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，並針對運動神經元退化的根源。

该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。

此外，罕見疾病又稱「孤兒病」。新生兒發病率小於萬分之一、盛行率小於萬分之一、患病人數小於14萬的疾病，符合其中一項的疾病，即可為罕見疾病。針對罕見疾病的藥物被稱為“孤兒藥”，由於罕見疾病本身發病機理複雜，且藥物受眾較少，一直以來孤兒藥缺乏足夠大的市場來獲得支持，也缺少資源來開發研製。