Vertex Pharmaceuticals今天發表了VX-880 1/2期臨床試驗的最新數據。 VX-880是一種研究性幹細胞衍生全分化胰島細胞療法，適用於低血糖意識受損和嚴重低血糖事件（SHEs）的第一型糖尿病（T1D）患者。在試驗的B部分和C部分，12名患者接受了全劑量單次輸注，這些最新數據與先前報告的VX-880試驗的積極結果一致，並加強了這種療法的變革潛力。

在基線時，所有參與研究的患者都檢測不到空腹C 肽（內源性胰島素分泌的標記物），篩檢前一年內有復發性SHE 病史，平均每天需要39.3（最小，最大；19.8，52.0）單位的胰島素。在一次全劑量輸注VX-880 後，所有12 名患者在第90 天均顯示胰島細胞移植和葡萄糖反應性胰島素分泌。在最近一次就診時，所有患者的血糖控制都有所改善，並達到了ADA 建議的目標，即HbA1c 低於7.0%，持續血糖監測的時間範圍高於70%。幾乎所有參與者（12 人中有11 人）在最後一次就診時都會減少或不再使用外源性胰島素。所有患者在評估期間（從第90 天起）都不再使用SHEs。最後，所有三位追蹤至少一年的患者都達到了消除SHEs（從輸注後第90 天起）且HbA1c <7.0% 的主要終點和胰島素獨立性的次要終點，因此可對主要終點進行評估。

VX-880 的耐受性整體良好。大多數不良事件（AEs）為輕度或中度，沒有出現與VX-880 治療相關的嚴重不良事件。如先前報告所述，有兩名患者死亡，均與VX-880治療無關。安全性概況與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序以及長期糖尿病併發症基本一致。

Vertex公司全球藥品開發與醫療事務執行副總裁兼首席醫療官Carmen Bozic醫學博士表示：”這些令人矚目的數據為VX-880作為T1D的潛在治療方法提供了越來越多的證據。在我們計劃在進行關鍵性開發時，我們很高興獲得了監管部門的批准，擴大了研究的註冊人數，並期待著推進這項計劃，為期待已久的患者提供一種變革性療法。

“我們迄今在這項研究中看到的數據非常令人興奮。幹細胞衍生胰島對血糖控制的調節能力不亞於天然人類胰島，”芝加哥大學醫學部外科教授、胰腺和胰島移植項目主任、該研究的研究者之一、Vertex 公司VX-880 指導委員會成員、醫學博士Piotr Witkowski 說。 “幾項關鍵血糖指標的明顯改善、嚴重低血糖發作的消除以及對外源性胰島素依賴的減少或完全消除，都有可能從根本上改變T1D的治療格局，減輕這種疾病給患者帶來的巨大負擔。

這些數據於美國東部時間2024 年6 月21 日在佛羅裡達州奧蘭多市舉行的美國糖尿病協會第84 屆科學會議期間，作為ADA/IPITA 聯合研討會的一部分，在題為”幹細胞替代臨床試驗的最新進展”的特邀演講中公佈。

VX-880 是一種利用專有技術生產的研究性異體幹細胞衍生、完全分化、胰島素分泌胰島細胞療法。 VX-880目前正在接受評估，適用於低血糖意識受損和嚴重低血糖的T1D患者。 VX-880 有可能透過恢復胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素分泌）來恢復人體調節血糖水平的能力。 VX-880 透過肝門靜脈輸注，需要長期的免疫抑制治療以保護胰島細胞免受免疫排斥。 VX-880 試驗已擴展到更多的研究機構，目前正在美國、加拿大和歐洲積極開展並招募研究人員。

VX-880 已被美國FDA 授予再生醫學高級療法(RMAT) 和快速通道稱號，並被歐洲藥品管理局授予PRIME 稱號。