在動物身上成功的消息傳出不到一年後，世界上首個能讓牙齒再生的藥物人體試驗將在幾個月後開始。這為該藥物最早於2030 年投入商業使用鋪平了道路。這項試驗將於2025 年9 月至8 月在京都大學醫院進行，將治療30 名30-64 歲至少缺少一顆臼齒的男性。在白鼬和小鼠模型中成功長出新牙且無明顯副作用後，將對靜脈注射治療對人類牙齒的療效進行測試。

北野醫院牙科和口腔外科主任、首席研究員高橋勝說：”我們想做些什麼來幫助那些因牙齒缺失或缺損而痛苦的人。雖然迄今為止還沒有能夠永久治癒的治療方法，但我們認為人們對牙齒生長的期望值很高。

“先天性無殲症の”殲生え薬”開発」第97回學術講演會～醫學研究所北野病院（大阪市北部）

在為期11個月的第一階段試驗後，研究人員將在因先天性缺牙而至少缺失四顆牙齒的2-7歲患者中試用這種藥物。研究小組目前正在為這項IIa 階段試驗招募人員。

隨後，研究人員正考慮將試驗範圍擴大到部分缺牙症患者，也就是因環境因素而缺失一到五顆恆牙的人。這種情況的發生率因國家而異，但據估計約有5% 的美國人缺牙，其中老年人的發生率要高得多。

此藥本身能使抑制牙齒生長的子宮敏感化相關基因-1（USAG-1）蛋白失去活性。正如我們在2023年報導的那樣，阻斷USAG-1與其他蛋白的相互作用會促進骨形態發生蛋白（BMP）訊號的傳遞，從而引發新骨的生成。

在對白鼬的研究中，這種藥物誘導長出了一顆新牙（左起第四顆），也強化了現有牙齒的骨骼北野醫院

這種藥物可讓小鼠和雪貂口中長出新牙，而這些物種與人類的USAG-1 特性幾乎相同。

研究人員指出：”USAG-1蛋白在不同動物物種之間的氨基酸同源性高達97%，包括人類、小鼠和小獵犬。不過目前還沒有關於小獵犬試驗的消息。”

分子生物學家兼牙醫高橋自2005 年以來一直致力於牙齒再生研究，他希望這種治療方法不僅適用於先天性牙齒疾病，也適用於任何年齡層的任何牙齒缺失者。

如果成功，這種療法可在六年內用於任何永久性缺牙的患者。