基因療法修復脊椎椎間盤緩解背部疼痛
在我們的一生中,許多人都會感到背痛,而且治療起來非常棘手。一種能修復受損椎間盤並減輕疼痛的新型基因療法在小鼠試驗中顯示出了前景。組成脊椎的椎骨提供支撐,但在每個椎骨之間有一個充滿液體的橡膠椎間盤,它可以緩衝椎骨,吸收衝擊,幫助脊椎更加靈活。不幸的是,隨著時間的推移或受傷,這些椎間盤會退化甚至破裂,導致幾乎無法逆轉的背痛。疼痛治療成為當務之急,這可能使患者的活動能力受到限制。
新研究的資深作者Devina Purmessur Walter 說:”一旦切除一塊椎間盤,椎間盤組織就會像爆胎一樣減壓。疾病過程會繼續,並影響兩側的其他椎間盤,因為你失去了對脊柱功能至關重要的壓力。
現在,俄亥俄州立大學(OSU)的科學家在小鼠身上測試了一種基因療法,這種療法可以修復受損的椎間盤。研究團隊用結締組織細胞製造了”奈米載體”,這種細胞模仿了在體內傳遞訊息的天然細胞。然後將這些奈米載體裝入編碼一種名為FOXF1 的蛋白質的基因,並將其作為溶液注入小鼠受損的椎間盤。
「我們的概念是重現發育過程:FOXF1 在發育過程中和健康組織中表達,但隨著年齡的增長而減少,」Purmessur Walter 說。 “我們是想欺騙細胞,讓它們恢復到發育階段的狀態,此時細胞正在生長,處於最健康的狀態。”
核心研究團隊,由左至右:Ana Salazar-Puerta、Natalia Higuita-Castro、Devina Purmessur Walter、Shirley Tang、Maria Angelica Rincon-Benavides 和Mary Heimann。
經過12週的評估發現,接受基因治療的受傷小鼠與注射普通生理食鹽水的受傷小鼠相比,在許多方面都有所改善。研究發現,椎間盤中的組織產生了更多的蛋白質,這些蛋白質能增強組織強度,並幫助其保持水分。這有助於椎間盤重新變得豐滿,更像軟墊,從而改善脊椎的活動範圍、承重能力和靈活性。雖然你不能確切地詢問小鼠感覺有多疼,但行為測試表明症狀有所減輕。
這項發現為最終為患有慢性背痛的人類提供基因療法帶來了希望,當然,在現階段要判斷在動物身上取得的結果是否會延續下去還為時過早。這些實驗是在患有急性脊椎損傷的年輕成年小鼠身上進行的,因此下一步將在隨著年齡增長脊髓椎間盤退化的老年小鼠身上進行測試,因為這是人類的一個常見問題。
這項研究發表在《生物材料》雜誌。