突破性基因療法超越預期完全恢復了英國失聰幼兒的聽力
在英國,一項突破性新療法的臨床試驗幫助一名幼兒生平第一次聽到了聲音。 18 個月大的女孩奧帕爾-桑迪(Opal Sandy)出生時就患有聽覺神經病變,這種疾病會破壞從內耳到大腦的神經衝動。這種病可能是由錯誤的基因引起的,因此奧帕爾什麼也聽不見–直到現在。
根據《衛報》報道,由於劍橋大學試用了生物技術公司Regeneron的新型基因療法DB-OTO,這位來自牛津郡的英國女孩恢復了聽力。
聽覺神經病變與OTOF 基因突變有關,OTOF 基因編碼一種名為otoferlin 的蛋白質,這種蛋白質能使耳部細胞與聽覺神經溝通。因此,修復奧托費林的生成對聽力恢復工作至關重要。
此臨床試驗旨在對多達18 名兒童(24 個月或以下)使用不同劑量的DB-OTO 進行評估,以了解治療的有效性和安全性。劍橋大學解釋:
“DB-OTO”是一種基因療法,可將有效的OTOF 基因注入內耳。 DB-OTO 注射是在全身麻醉的情況下,透過外科手術注射到耳朵內部。這種手術類似於人工耳蝸植入手術,而人工耳蝸植入手術已經非常成熟,自20 世紀60 年代以來一直用於治療嬰兒耳聾”。
據《衛報》報道,在僅用了16 分鐘的手術後,奧帕爾的聽力”幾乎完美”,與此同時,第二個孩子也接受了DB-OTO 治療,並取得了”積極的效果”。
耳科外科醫生兼該試驗的首席研究員馬諾哈爾-班斯教授說,初步結果比他希望或預期的要好,他甚至聲稱,這一成功”標誌著耳聾治療進入了一個新時代”。
值得一提的是,科學技術為治療嚴重疾病提供了許多不同的方法,其中有些方法我們以前根本無法治癒。在這些方法中,包括由Neuralink和Synchron 等公司開發的BCI(即腦機介面)。