逆轉聽力損失- 一種前景廣闊的新基因療法頗具前景
倫敦國王學院精神病學、心理學和神經科學研究所(IoPPN)的研究人員成功逆轉了小鼠的聽力損失。他們的研究結果發表在《美國國家科學院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上,詳細介紹了一種用於恢復受Spns2基因缺陷影響的小鼠聽力的遺傳方法,尤其是在中低頻區域。
研究人員說,這項概念驗證研究表明,基因活性降低導致的聽力損傷可能是可逆的。
在70 多歲的成年人中,有一半以上的人聽力嚴重受損。聽力受損與抑鬱和認知能力下降的可能性增加有關,也是預測癡呆症的一個主要因素。雖然助聽器和人工耳蝸可能有用,但它們不能恢復正常的聽力功能,也不能阻止耳部疾病的發展。減緩或逆轉聽力損失的醫療方法還有很大的需求沒有得到滿足。
在這項研究中,研究人員培育了Spns2基因失活的小鼠。然後在小鼠的不同年齡段為其提供一種特殊的酶來激活該基因,之後它們的聽力就會得到改善。研究發現,在小鼠年幼時激活Spns2基因的效果最好,而基因激活的積極作用會隨著研究人員提供干預措施的時間越長而變得越弱。
該研究的資深作者、國王醫學院感官功能學教授凱倫-斯蒂爾(Karen Steel)教授說:”人們通常認為進行性聽力損失等退行性疾病是不可逆的,但我們已經證明,至少有一種內耳功能障礙是可以逆轉的。我們使用基因方法在小鼠身上展示了這種逆轉,作為概念驗證,但積極的結果應鼓勵研究基因療法或藥物等方法,以重新激活患有類似類型聽力損失的人的聽力”。
該研究的第一作者、來自國王IoPPN的Elisa Martelletti博士說:”看到曾經失聰的小鼠在治療後對聲音做出反應確實令人激動。這是一個關鍵時刻,它展示了扭轉缺陷基因導致的聽力損失的切實潛力。這項突破性的概念驗證研究為未來的研究開啟了新的可能性,為開發治療聽力損失的方法帶來了希望。”