RNA療法靶向難以觸及的骨髓癌細胞
RNA 療法正在成為一種前景廣闊的癌症治療方法,但某些類型的癌症對這種療法反應不佳。現在,特拉維夫大學(Tel Aviv University)的科學家們證明了一種使用RNA 藥物治療多發性骨髓瘤的方法。
多發性骨髓瘤是一種影響患者漿細胞的癌症。當這些重要的免疫細胞發生癌變時,它們會積聚在骨髓中,引起疼痛和免疫問題。雖然這種疾病可以得到控制,但目前還無法治愈,這主要是因為很難將藥物送達病人骨骼內的腫瘤。
在這項新研究中,特拉維夫的研究人員展示了一種很有前景的新技術。它涉及一種基於RNA 的藥物,這是抗癌領域開始受到重視的一部分。這種藥物的活性成分是所謂的小干擾RNA(siRNA)分子,它能抑制目標基因的作用,阻止其產生蛋白質。
在這種情況下,RNA 的目標基因是CKAP5,沒有了相應的蛋白質,細胞就無法再分裂。為了確保這種致命的效果只適用於癌症,攜帶藥物的脂質納米粒子上塗有抗體,這種抗體只鎖定多發性骨髓瘤癌細胞上的結構。
特拉維夫研究小組在幾種不同結構的多發性骨髓瘤癌細胞上測試了這種技術。在一批實驗室培育的細胞中,納米粒子消滅了約90%的細胞。接著,他們在多發性骨髓瘤患者的癌細胞上測試了這種療法,成功清除了60% 的癌細胞。最後,他們給患有這種疾病的小鼠注射了這種藥物,結果消滅了約66%的癌細胞,小鼠的症狀也得到了明顯改善。
雖然在進行人體試驗之前還有很多工作要做,但研究小組表示,這些早期結果很有希望。
該研究的第一作者達娜-塔拉布-拉夫斯基(Dana Tarab-Ravski)說:”我們開發的給藥系統是第一個專門針對骨髓內癌細胞的系統,也是第一個表明沉默CKAP5基因的表達可用於殺死血液癌細胞的系統。
這項研究發表在《先進科學》雜誌上。