在美國，每三個64至75歲的成年人中就有一個受到與年齡有關的聽力損失的影響，其中約有一半的數字是由基因造成的。不過，額外的亮點是，由於聽力涉及復雜的基因工具包，這也使得這種聽力損失難以置信地難以治療。

一個研究小組首次在一個年齡更大的小鼠群中瞄準了與年齡有關的遺傳性聽力損失，這些小鼠的人類跨膜絲氨酸蛋白酶3（TMPRSS3）基因發生了突變，導致常染色體隱性耳聾8/10（DFNB8/DFNB10）。

使用腺相關病毒（AAV）作為載體，這是一種流行的基因治療的傳遞工具，來自馬薩諸塞州眼耳科的研究人員施用了健康的TMPRSS3基因，單劑量顯示動物的聽力有明顯的改善，這種改善持續了五個月才開始下降。

基因治療的圖表摘要Zheng-Yi Chen等人/(CC BY-NC-ND 4.0)

遺傳性聽力損失的基因療法研究在小鼠模型中取得了有希望的結果，這已經不是第一次了。當科學家們通過AAV施用毛細胞調節蛋白EPS8時，他們發現它能夠恢復遺傳性聽力損失。另一項研究將重點轉移到基因STRC上，同樣通過AAV給藥，並再次顯示出積極的結果。

這項最新的研究是迄今為止唯一一項成功顯示出逆轉老年動物聽力損失的研究。

“這也是第一項拯救衰老小鼠聽力的研究，這指出了用DFNB8治療DFNB8患者的可行性，即使是在高齡時，”通訊作者、麻省眼耳科Eaton-Peabody實驗室的調查員Zheng-Yi Chen說。”這項研究還確定了其他基因療法在老年人群中的可行性”。

雖然這項研究的重點是TMPRSS3基因，但其有效性的關鍵在於AAV載體的功效。到目前為止，AAV基因療法只表明它可以治療非常年輕或新生兒動物模型的聽力損失。

與早期的研究一樣，小鼠模型離人體試驗還很遠，然而，這項研究推進了AAV基因療法在年齡相關的聽力損失方面的應用，並為開發針對老年人群的臨床治療方法打開了大門。

Chen說：”我們的研究結果表明，病毒介導的基因療法，無論是本身還是與人工耳蝸相結合，都有可能治療遺傳性聽力損失。”

該研究發表在《分子療法》雜誌上。