蓋茨基金會重金投資法國生物醫藥公司Smart Immune 有望徹底攻克艾滋病?
Smart Immune可以通過基因編輯生產艾滋病毒抗體細胞,並將這些細胞移植到患者體內,存活時間遠超現有技術。梅琳達-蓋茨基金會投資了一家新興的生物科技公司,這家公司正在進行的實驗,可以幫助艾滋病人重建其免疫系統。
4月16日,據媒體報導,法國細胞治療公司Smart Immune已獲得蓋茨基金會500萬歐元投資。公司由三位女性創辦(均為生物醫藥領域的博士),專注於通過基因編輯與細胞移植對抗癌症及艾滋病。在此前的2月,這家公司還獲得了來自歐盟創新委員會的1750萬歐元的撥款和股權投資。
Smart Immune的技術路徑大致如下:
首先,在實驗室中對乾細胞進行基因編輯,使其長成具備不同能力的半成熟T細胞,然後再將這些細胞注射到人體內。這些T細胞會在人體內生長成熟,並且,能像原生細胞一樣融入病人的免疫系統,可以區分正常細胞和入侵人體的病毒。
這項技術的突破之處在於,這些新T細胞能在不到100天的時間內成熟,而接受骨髓移植的免疫受損患者,通常需要18個月的時間來重建免疫系統。新T細胞還能在體內存活長達十年,而目前市面上已有的細胞移植技術,僅能確保注射的T細胞存活2至6週。
全球有3800萬艾滋病患者深受免疫力缺乏的困擾,僅有少數幾例患者,通過接受擁有CCR5基因突變(極為罕見的HIV抗體)的捐贈者的骨髓幹細胞移植,而治癒了艾滋病。
通過Smart Immune的技術路線,醫生可以在實驗室內改造幹細胞,使其對HIV具有抗性,再移植到患者身上。如果這一新技術能夠實現大規模應用,人類有望徹底攻克艾滋病。
但這種療法需要更便宜、更容易實現,尤其考慮到絕大多數艾滋病毒患者都生活在發展中國家。
Smart Immune首席執行官Karine Rossignol表示,公司正在努力研發一種小型床邊機器,可以更容易地在沒有實驗室的情況下生產T細胞。目前,她正在努力籌集5千萬歐元的A輪融資,以加速其研究進展。