一種由DNA製成的、比人的頭髮小2萬倍的新型藥物運輸器已經被設計和驗證，它可以改善癌症和其他疾病的治療方式。這些分子運輸器可以通過化學編程來輸送最佳濃度的藥物，使它們比目前的方法更有效。來自蒙特利爾大學（UdeM）的一個加拿大研究小組在一項新的研究中報告了相關細節，該研究將於今天（11月2日）發表在《自然-通訊》雜誌上。

Alexis Vallée-Bélisle和他的團隊開發的基於DNA的納米傳輸器可以運輸和提供精確濃度的藥物：在這張圖片中是多柔比星，一種化療藥物。這些納米傳輸器還可以連接到特定的生物分子上，以優化藥物分佈。在這裡，我們看到一個納米傳輸器（白色）附著在白蛋白（粉紅色）上，以保持多柔比星（淺藍色）在血液循環中。資料來源：Monney Medical Media / Caitlin Monney

在整個治療過程中提供並保持治療藥物的劑量是成功治療疾病的關鍵方法之一。過度接觸治療會增加副作用。另一方面，次優的治療暴露會降低效率，通常會導致耐藥性。

現代醫學的一個主要挑戰是保持血液中藥物的最佳濃度。由於大多數藥物會迅速降解，病人被迫定期服用多劑量的藥物。許多病人經常忘記按時服藥，導致藥物劑量低於最佳水平。而且由於每個病人都有不同的藥代動力學特徵，他們血液中的藥物濃度也有很大差異。

醫學觀察到只有大約50%的癌症患者在某些化療期間得到了最佳的藥物劑量，UdeM化學副教授Alexis Vallée-Bélisle，一位生物啟發式納米技術專家，開始探索生物系統如何控制和維持生物分子的濃度。

他說：”我們已經發現，生物體採用了蛋白質運輸器，這些運輸器被編程以保持關鍵分子的精確濃度，如甲狀腺激素，這些運輸器和其分子之間的相互作用強度決定了自由分子的精確濃度。”

這個簡單的想法促使Vallé-Belisle–他是加拿大生物工程和仿生技術研究主席–和他的研究團隊開始開發人工藥物運輸器，模仿在治療期間保持藥物精確濃度的自然效果。

該研究的第一作者、馬薩諸塞大學博士生Arnaud Desrosiers最初確定並開發了兩種DNA轉運體：一種是抗瘧藥物奎寧，另一種是治療乳腺癌和白血病的常用藥物多柔比星。

然後他證明，這些人工運輸器可以很容易地被編程，以輸送和保持任何特定濃度的藥物。

Desrosiers說：”更有趣的是，我們還發現這些納米運輸器也可以被用作藥物儲存器，以延長藥物的效果，並在治療過程中盡量減少其劑量。這些納米傳輸器的另一個令人印象深刻的特點是，它們可以被引導到身體最需要藥物的特定部位–原則上，這應該減少大多數副作用。”

為了證明這些納米傳輸器的有效性，研究人員與法國波爾多大學的藥劑師Jeanne Leblond-Chain、UdeM的生物化學家Luc DesGroseillers、UdeM的病理學家Jérémie Berdugo、蒙特利爾心臟研究所的藥劑師Céline Fiset和UdeM下屬的Maisonneuve-Rosemont醫院的臨床生物化學家Vincent De Guire聯手。

利用為多柔比星開發的新藥物轉運器，該團隊證明了一種特定的藥物轉運器配方可使多柔比星保持在血液中，並大幅減少其向關鍵器官如心臟、肺和胰腺的擴散。

在用這種配方治療的小鼠中，多柔比星在血液中的維持時間長了18倍，心臟毒性也減少了，使小鼠更加健康，這一點從它們的正常體重增加可以看出。

Vallée-Bélisle說：”我們的納米傳輸器的另一個偉大特性是其高度的通用性。就目前而言，我們已經證明了這些納米傳輸器對兩種不同藥物的工作原理。但由於DNA和蛋白質化學的高度可編程性，人們現在可以設計這些運輸器來精確地輸送各種治療分子。此外，這些運輸器還可以與人類設計的脂質體運輸器相結合，這些運輸器現在正被用於以不同的速度運送藥物”。

研究人員現在正驗證他們的發現的臨床效率。由於他們的多柔比星納米傳輸器被編程為在血液循環中保持藥物的最佳狀態，他們認為它可以用來治療血癌。

Vallée-Bélisle說：”我們的納米傳輸器的另一個偉大特性是其高度的通用性。就目前而言，我們已經證明了這些納米傳輸器對兩種不同藥物的工作原理。但由於DNA和蛋白質化學的高度可編程性，人們現在可以設計這些運輸器來精確地輸送各種治療分子。此外，這些運輸器還可以與人類設計的脂質體運輸器相結合，這些運輸器現在正被用於以不同的速度運送藥物。我們設想，類似的納米轉運器也可能被開發出來，將藥物輸送到身體的其他特定位置，並最大限度地提高藥物在腫瘤部位的存在。”這將極大地提高藥物的效率，並減少其副作用”。