一項正在進行的1/2期人體試驗的初步結果表明，一種被稱為OMO-103的新藥能安全有效地抑制一種已知能驅動許多常見癌症生長的基因的功能。幾十年來，科學家們已經知道一個特定的基因，稱為MYC，在癌細胞的增殖中發揮著關鍵作用。該基因經常在各種不同的腫瘤中過度表達，因此它一直是新型癌症治療的任何理想的假設目標。

但是，儘管進行了許多嘗試，MYC已經贏得了“不可成藥” 靶點的聲譽。該基因產生無序的蛋白質，使其難以開發一般需要針對固定蛋白質結構的治療性藥物。

從事這項新臨床試驗的研究人員之一Elena Garralda解釋說：“MYC是癌症中’最想要的’目標之一，因為它在驅動和維持許多常見的人類癌症方面發揮著關鍵作用，如乳腺癌、前列腺癌、肺癌和卵巢癌。到目前為止，還沒有抑制MYC的藥物被批准用於臨床。”

OMO-103是一種微型蛋白質，旨在進入細胞，穿透細胞核，並抑制MYC基因的活性。這項正在進行的臨床試驗的第一階段主要是為了確定OMO-103在人類受試者中的安全狀況。

在一次歐洲醫學會議上披露的初步結果尚未在同行評審的期刊上發表，報告了這種新藥在22名人類患者身上的效果。試驗參與者有各種不同的實體腫瘤，而且都是在之前的多種臨床治療中失敗。

試驗中沒有發現這種實驗性藥物的嚴重不良反應。一名患者在接受最高劑量的測試後，出現了胰腺炎症，導致研究人員確定了該藥物的最佳低劑量。

在藥物治療後，患者癌症的活組織檢查顯示MYC基因活性下降。雖然該試驗的主要措施不是評估對疾病的影響，但研究人員確實報告了一些患者的腫瘤生長減緩。

Garralda說：“現在評估該藥物的活性還為時過早，但我們看到一些病人的病情穩定了。值得注意的是，一名胰腺癌患者在研究中停留了6個多月，他的腫瘤縮小了8%，在血流中循環的腫瘤源性DNA也有所減少。患有唾液腺腫瘤的病人病情穩定，15個月後仍在研究中。”

華威大學的分子腫瘤學家Lawrence Young說，這些結果是成功針對癌症患者的MYC基因的令人興奮的證據。Lawrence確實指出，癌症是一種非常複雜的疾病，因此這種治療方法很可能與其他療法結合使用，效果最佳。

“這些是非常令人興奮的結果，但現在仍然是早期，”Lawrence說，他沒有參與這項試驗。“如果這種新的MYC靶向藥物的後續試驗成立，那麼探索與其他化療藥物或一些刺激身體對癌症的免疫反應的新藥物的組合，就會有新的、更有效的治療前景。”