FDA批准了由冰桶挑戰賽捐款者資助研發的治療方法
社交媒體上的挑戰並不新鮮,但現在我們似乎等來了一個真正積極的結果。自2014年以來,肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的冰桶挑戰已經促使成千上萬的社交媒體用戶用冰水澆了自己一身,並向ALS協會捐款。現在,這項挑戰已經籌集了超過200萬美元的資金,直接用於新批准的ALS藥物治療。
本週早些時候,ALS協會宣布FDA批准了AMX0035,也被稱為Relyvrio。新療法的資金包括來自2014年ALS冰桶挑戰的捐款。
冰桶挑戰在帕特里克·奎因和皮特·弗拉茨的普及下在當時獲得了極大的關注。作為ALS患者本人,他們對挑戰賽在2014年興起後知名度、參與度和籌款的大幅提高居功至偉。前職業高爾夫球手克里斯·肯尼迪(Chris Kennedy)也幫助將這項運動推向了主流,他的視頻成為挑戰賽的跳板,使其接觸到更多、更高層的觀眾和參與者。
社交媒體在推動挑戰賽及其事業方面的作用是巨大的。根據Facebook提供的數據,參與ALS冰桶挑戰對話的用戶數量從2014年6月初的零上升到2014年8月10日的600多萬。在這次攀升之後,關於挑戰的對話數量突然翻了兩番,截至2014年8月17日,有超過2400萬用戶參與。
這種巨大的參與峰值吸引了來自各行各業的社交媒體用戶的關注,包括Facebook CEO馬克-扎克伯格。這種曝光率導致其他名人參與挑戰,包括比爾·蓋茨、Facebook的謝麗爾·桑德伯格和Netflix首席執行官里德·黑斯廷斯。
肌萎縮側索硬化症又稱盧伽雷氏病,是一種漸進式的神經系統疾病,會導致運動神經元的衰退。雖然這種疾病不會影響一個人的智力,但它會導致力量和肌肉損失,導致四肢和身體不能移動,最終導致無法呼吸。
AMX0035是一種針對肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)患者的新療法,該協會將通過2014年ALS冰桶挑戰賽籌集的220萬美元資金投入到AMX0035的開發和試驗中,並領導了長達數年的宣傳活動,推動FDA在完成正在進行的3期試驗之前批准該療法。
2016年6月,協會向AMX0035的生產商Amylyx提供了75萬美元的資助,用於臨床試驗試點;2016年7月,協會向東北ALS聯盟(NEALS)提供了146萬美元的資助,幫助支付AMX0035的第二階段臨床試驗。協會還提供了監管、醫療和研究諮詢,以幫助加快AMX0035的進展。
2020年9月,ALS協會和I AM ALS向FDA提交了超過5萬個簽名,呼籲該機構批准AMX0035。在隨後的幾個月裡,協會與FDA官員舉行了多次會議,包括在2021年5月舉行的公開的”我們不能等待”行動會議,因此ALS社區的成員可以直接與FDA官員交談。協會還提供了科學和監管指導,並在2022年推動了超過14,000封個人電子郵件給FDA,敦促其批准。
該協會已將其臨床提供者網絡從2014年的100個認證卓越治療中心、認可治療中心和附屬診所擴大到今天的188個。