免疫系統使用被稱為抗體的蛋白質來檢測和攻擊入侵的病原體。被稱為納米抗體的迷你版–駱駝和鯊魚等動物血液中的天然化合物–正在被研究用於治療自身免疫性疾病和癌症。

現在，來自約翰霍普金斯大學醫學院的科學家們已經幫助創造了一種納米抗體，它可以穿透腦細胞堅韌的外層從而解開導致帕金森病、路易體癡呆和其他神經認知問題等疾病的錯位蛋白質。

約翰霍普金斯大學醫學部的研究人員在Xiaobo Mao博士的指導下跟密歇根大學安阿伯分校的研究人員合作進行了這項研究，該研究最近發表在《自然通訊》上。據了解，他們著手發現一種新的治療方法，它可以針對被稱為α-突觸核蛋白的錯位蛋白質，這些蛋白質有聚集和阻礙腦細胞內部運作的傾向。新研究表明，α-突觸核蛋白團塊可以從腸道或鼻子擴散到大腦並加速疾病的進展。

從理論上講，抗體可能能針對結塊的α-突觸核蛋白，但對抗病原體的化合物很難穿透腦細胞的外皮。為了穿過堅硬的腦細胞塗層，研究人員選擇採用納米抗體，這是抗體的微小版本。

傳統上，在細胞外產生的納米抗體可能無法在細胞內發揮同樣的功能。因此，研究人員必須加強納米抗體以使它們在腦細胞內保持穩定。他們通過對納米抗體進行基因工程以清除它們通常在細胞內降解的化學鍵來實現這一目標。測試顯示，即使沒有化學鍵，納米抗體仍能跟變形的α-突觸核蛋白結合併保持穩定。

研究小組製作了七種類似的納米抗體，它們被稱為PFFNBs，它們可以跟α-突觸核蛋白團塊結合。在研究小組創造的納米抗體中，有一種–PFFNB2–在粘附α-突觸核蛋白團塊方面做得最好，且而不是單分子或α-突觸核蛋白單體。α-突觸核蛋白的單體版本不僅無害而且可能在腦細胞中具有重要功能。研究人員還需要確定PFFNB2納米抗體是否能保持穩定並在腦細胞內發揮作用。研究小組發現，在活的小鼠腦細胞和組織中，PFFNB2是穩定的並對α-突觸核蛋白團塊而不是單一的α-突觸核蛋白單體表現出強烈的親和力。

在小鼠身上進行的其他測試表明，PFFNB2納米抗體無法阻止α-突觸核蛋白聚集成團，但它可以破壞和破壞現有團塊的結構。

“驚人的是，我們誘導PFFNB2在大腦皮層的表達，它阻止了α-突觸核蛋白團塊向小鼠大腦皮層擴散，該區域負責認知、運動、個性和其他高階過程，”研究論文共同第一作者、約翰霍普金斯大學醫學院博士後Ramhari Kumbhar說道。

神經病學副教授Mao則表示：“PFFNB2在日益複雜的環境中成功結合有害α-突觸核蛋白團塊表明這種納米抗體可能是幫助科學家研究這些疾病並最終開發新療法的關鍵。”