新療法讓患者體內長出迷你肝臟:即將展開臨床試驗
一種新實驗性治療方法可以幫助治療終末期肝病–通過在患者身體的其他地方生長出微小的新肝臟。該技術由細胞治療公司LyGenesis首創,它將在未來幾週展開人體臨床試驗。肝臟具有強大的再生能力,能從它在努力清除身體毒素時遭受的持續損害中自我修復。
但酒精攝入或不健康的飲食會損害這種能力並導致肝臟疾病,其最終階段可能需要進行肝臟移植。
不過LyGenesis的團隊一直在研究一種創造性的替代方法,這種方法的創傷性更小。該技術不是替換肝臟,而是在身體其他地方生長出全新的肝臟–可以執行相同重要功能的迷你肝。
該過程涉及將取自捐贈器官的健康肝臟細胞注射到接受者的淋巴結中。在那裡,它們會繁殖並成長為正常的迷你版本,這可以位原始肝臟中剩餘細胞的工作提供支持。之前在小鼠、豬和狗身上進行的測試顯示,該療法改善了它們的肝功能並能挽救許多原本會因肝衰竭而死亡的動物的生命。
而現在,LyGenesis正在準備在2a期臨床試驗中首次在人類身上測試該技術。從接下來的幾週時間開始,12名患有終末期肝病(ESLD)的成年人將接受成批的健康肝細胞。這些細胞將通過內窺鏡輸送並直接注射到淋巴結中。
試驗參與者將被分成三組,每組四人,接受不同的劑量–5000萬、1.5億或2.5億個細胞。據認為,患者每接受5000萬個細胞就能長出一個迷你肝臟,這意味著最高劑量組最終可能擁有五個額外的肝臟。LyGenesis團隊將在事後對患者進行一年的監測以此來評估不同劑量治療的有效性和安全性。
患者將需要接受免疫抑製藥物以防止他們的身體排斥“外來”的迷你肝臟,這跟目前接受整個器官移植的人一樣。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance進行研究合作以調查後者的“微凝膠耐受性平台”如何消除接受新細胞療法的患者對免疫抑製藥物的需求。
哄騙身體生長迷你版的器官最終不僅可以成為一種比移植更少的侵入性治療,而且還可以在其他方面幫助減少器官捐贈系統的壓力。移植的細胞可以從被認為不適合移植的捐贈器官中獲取,每個器官理論上能為至少75人提供足夠的細胞進行治療。
該團隊希望在兩年內完成試驗,如果一切順利那麼該技術以後還將可以應用於其他器官如腎臟、胰腺和胸腺。