我國科學家在幹細胞治療糖尿病研究中獲得重要進展，由北京大學鄧宏魁研究團隊、中國醫學科學院彭小忠研究團隊和天津市第一中心醫院沈中陽研究團隊合作，解決了高效誘導人多能幹細胞（IPS）分化成為功能成熟的胰島細胞的難題，有望在將來成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。

研究團隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型，系統性評價了IPS來源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性，為進一步規範化實施IPS來源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎。

相關研究成果2月4日在線發表於國際權威期刊《自然·醫學》。

1型糖尿病是由于免疫系统破坏了产生胰岛素的胰岛细胞，患者依赖胰岛素治疗，但长期胰岛素治疗仍然不能避免糖尿病并发症的发生和发展，并且胰岛素用量过高会导致低血糖发作，严重者可以威胁患者生命。虽然胰岛移植可以有效治疗1型糖尿病，显著降低糖尿病严重并发症的发生和发展，但适合胰岛移植的胰腺供体严重短缺，限制了胰岛移植临床广泛应用。

IPS是具有多項分化潛能的干細胞，可以在體外通過誘導分化成為功能成熟的胰島細胞，但分化效率低下一直是阻礙其發展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團隊大幅度優化了IPS向胰島細胞的分化方案，重點解決瞭如何高效率地誘導從胰腺前體細胞向胰島內分泌細胞命運特化的技術難題，從而使體外大規模製備功能成熟的胰島細胞成為可能。

研究团队通过临床前期灵长类糖尿病模型，将人IPS来源的胰岛移植给糖尿病恒河猴，受体猴血糖控制水平较移植前得到明显改善，糖化血红蛋白显著下降，并且病理学检测结果显示移植的胰岛细胞存活并保持良好的功能。更为重要的是，研究团队在灵长类动物实验周期内，未发现移植细胞发生致瘤现象，初步验证了人IPS来源的胰岛移植治疗方案的安全性。

據本文共同第一作者，天津市第一中心醫院器官移植中心王樹森教授介紹，臨床前期靈長類動物實驗是IPS來源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎，可以較好地評估治療方案的安全性和有效性，對後續臨床研究的順利實施具有十分重要的指導意義。團隊將繼續優化IPS向胰島分化及移植方案，系統性開展IPS來源的胰島移植臨床研究工作，力爭早日讓廣大1型糖尿病患者受益。