外媒報導稱，由於在動物研究期間發現了一個安全問題，美國食品藥品監督管理局（FDA）已於本週三叫停了諾華（NVS）的Zolgensma基因治療的臨床試驗。據悉，STRONG試驗旨在測試向患有脊柱肌肉萎縮症（SMA）的大齡童的脊髓注射較大劑量的Zolgensma藥物。對於已經批准的嬰兒和兒童治療，暫不受此事的影響。

PDF文檔截圖（來自：Novartis，via Statnews）

諾華製藥表示，其子公司AveXis 向監管機構通報了一項動物研究的結果，指出其“存在背根神經節（DRG）單核細胞發炎，且偶有伴隨的神經元細胞變性或失能”。

這種不良安全信號的臨床意義尚不明確，但該公司補充道，這可能與’感官效應’（Sensory Effects）有關。

隨著FDA 叫停STRONG 臨床試驗，諾華推廣Zolgensma 使用範圍的努力又一次遭遇了挫折，該公司原本希望將之擴展到老年SMA 患者的治療當中。

與此同時，競爭對手渤健（Biogen）的Spinraza 治療已被批准用於老年SMA 患者，羅氏（RHHBY）的新藥臨床試驗申請亦有望在明年獲批。

不過諾華表示，尚未見到有關患者遭遇此類不良反應的報導，且目前正在積極與FDA 合作，以對Zolgensma 的安全性問題作出嚴謹的評估，並在臨床試驗中恢復施藥的劑量。

實際上，在FDA 週三采取行動之前，外界已經對涉及操縱用於支持Zolgensma 的數據有所爭議。

在一次不尋常的問責中，該機構曾在8 月份指出：AveXis 知曉在5 月批准該藥物之前，臨床數據就已經被篡改，但拖到很晚才通知該機構。

儘管FDA 認為該藥物可留在市面上，諾華CEO Vas Narasimhan 當時也承諾就數據披露的完整性問題盡快採取行動，但這一丑聞還是引發了議員們的憤怒。

最後，作為世界上最昂貴的藥物之一，Zolgensma 的售價高達210 萬美元。

本月早些時候，諾華稱自該基因療法面世以來，已被用於對100 名患者的治療，並為該公司帶來了1.6 億美元的三季度營收，超出了分析師們的最初預期。