下面這張圖片裡的小女孩，叫做艾米莉·懷特海德（Emily Whitehead）。2010年，5歲的她得上了一種叫做急性淋巴細胞白血病的惡性血液癌症，而且在治療後出現了多次復發。用盡了所有的方法之後，醫生們向艾米莉的父母提議，是時候把女兒帶回家，準備臨終關懷了。

▲艾米莉的家人在去年公開的照片。從奄奄一息到亭亭玉立，當時的艾米莉已經6年沒有癌症了（圖片來源：Courtesy of the Emily Whitehead Foundation）

9年過去了。就好像是奇蹟一般，如今的艾米莉已經長成了一位亭亭玉立的姑娘，健康地過著年輕女孩應有的快樂生活。在2012年接受一種革命性抗癌療法的治療後，艾米莉迄今沒有出現癌症復發的跡象，在臨床上等同於“治愈”！

創造這個奇蹟的革命性療法叫做“CAR-T”。從原理上看，在艾米莉所得的這種白血病裡，癌細胞的表面能夠找到一種叫做CD19的蛋白質，而其他健康細胞上的CD19比較少。也就是說，如果能攻擊帶有CD19的細胞，就能有效地對癌細胞發起攻擊。順著這個思路，醫生們從艾米莉的身體里分離出了免疫T細胞，然後對它們進行基因改造，給它們裝上了尋找CD19的“迷你導航系統”。CAR-T療法裡的CAR，指的就是這種導航系統。

在艾米莉的身體裡，這些經過改造的免疫T細胞果然發揮了神奇的抗癌效果。事實上，它對許多其他患者也一樣有效。2017年，這款CAR-T療法也得到了美國FDA的批准上市。

▲這袋子裡裝著的，就是能夠治療血液癌症的活細胞（圖片來源：諾華）

然而，這種療法算得上是種“猛藥”。為了有效殺傷癌細胞，進入人體的CAR-T療法會在短時間內分泌大量細胞因子，掀起一場“奪命風暴”。持續的高燒和低血壓，也是CAR-T療法的常見副作用。然而原本就已經很虛弱的患者，往往經受不住這些副作用的折騰，這也限制了這一革命性療法的進一步應用。

這一瓶頸有望在不久的將來得到突破！最近，英國知名的大奧蒙德街兒童醫院（Great Ormond Street Hospital for Children）的研究人員們發表了一項最新的研究，成功減少了CAR-T療法的毒副作用。這一結果也發表在《自然》側重醫學領域的子刊Nature Medicine上。

這種更安全的療法，是怎麼誕生的呢？原來啊，研究人員們在尋找癌細胞的“導航系統”上做了調整，讓它們對“壞人身上的標記”——CD19的識別與結合能力出現了下降。這也很容易理解：我們說傳統的CAR-T療法是一種“猛藥”，讓它變得不那麼兇猛，不就能減少它的副作用了嗎？

實際的治療結果也證實了科學家們的設想。在臨床試驗裡，一共有14名患者接受了治療。他們都罹患和艾米莉一樣的急性淋巴細胞白血病，而且病情都已經出現了復發，常規療法難以治療。接受了新型的CAR-T療法後，沒有一名患者出現致命的“細胞因子風暴”！

更可喜的是，削弱對“壞人”的識別能力，非但沒有削弱這種革命性療法的實際治療效果，還可能提高它的療效！相比接受傳統CAR-T療法治療的小鼠，在接受新型CAR-T療法後，這些小鼠血液中的癌細胞更少，經過改造的抗癌T細胞更多。研究人員們表示，這意味著新型的CAR-T療法在體內的存活時間更長，而且抗癌效果更加理想。

在人類臨床試驗中，接受治療的3個月後，一共有12名患者（佔患者總數的86%）的血液中檢測不出白血病特有的基因突變，病情得到了“完全緩解”。儘管其中一些患者的癌症出現了新的突變，導致疾病復發，但在治療的一年後，這些原本無藥可治的患者，總體生存率依舊達到了63%。

▲在一年後，依舊有不少原本“無藥可治”的患者存活（圖片來源：參考資料[1]）

正如該論文的研究人員們所說的那樣，這款新型CAR-T療法的安全性與持續療效讓人感到振奮。在新聞中，我們常常讀到急性白血病的患者故事。因其發病快，治療費用高昂，這些患者往往得不到有效的治療，最終的不幸結局也令人扼腕。我們期待這項科學研究的進步，能夠早日轉化為更安全、更有效的臨床療法，造福人類！