加州大學舊金山分校（UCSF）的科學家們開發出了一種”分子全球定位系統”，可引導免疫細胞進入大腦，使它們在不損害健康組織的情況下瞄準並消除腫瘤。這種創新的活細胞療法可以穿過人體到達特定器官，克服了CAR-T癌症療法的一大限制。 該技術已在小鼠身上取得成功，研究人員預計明年將在臨床試驗中進行測試。

組織GPS “系統使工程T 細胞能夠將疾病療法輸送到大腦的特定區域。在一項早期實驗中，這些工程T細胞（青色）成功發現並治療了實驗室小鼠的膠質母細胞瘤（黃色）。

科學家們展示了免疫細胞如何消除一種名為膠質母細胞瘤的致命腦腫瘤並防止復發。 他們也利用這種細胞抑制多發性硬化症小鼠模型的發炎。

加州大學舊金山分校細胞與分子藥理學教授、論文共同第一作者溫德爾-林（Wendell Lim）博士說：”活細胞，尤其是免疫細胞，能適應在體內移動，感知它們所在的位置，並找到它們的目標。

該論文發表在12月5日的《科學》（Science）。

在美國，每年有近30 萬名患者被診斷出患有腦癌，這是兒童癌症死亡的主要原因。腦癌是最難治療的癌症之一。 手術和化療都有風險，藥物也不一定能進入大腦。

為了解決這些問題，科學家為免疫細胞開發了一種”分子GPS “，用大腦的”郵政編碼”和腫瘤的”街道地址”來引導它們。

他們在一種名為”brevican”的蛋白質中找到了理想的分子郵政編碼，有助於形成大腦的果凍狀結構，並且只出現在大腦中。 至於街道地址，他們使用了在大多數腦癌上發現的兩種蛋白質。

科學家對免疫細胞進行了編程，使其只有在首先檢測到brevican核心蛋白，然後檢測到腦癌蛋白中的一種或另一種時才進行攻擊。

一旦進入血液，它們就能輕鬆地進入老鼠的大腦，消滅不斷生長的腫瘤。 留在血液中的免疫細胞則處於休眠狀態。 這就防止了身體其他部位的組織受到攻擊，而這些組織恰好也有相同的蛋白質”地址”。

一百天后，科學家將新的腫瘤細胞引入大腦，結果發現有足夠的免疫細胞發現並殺死了它們，這充分說明它們可能能夠防止任何殘留的癌細胞重新生長。

瓦爾哈拉基金會細胞設計研究員、論文共同第一作者米洛斯-西米奇（Milos Simic）博士說：”在我們的小鼠模型中，大腦激發的CAR-T細胞對清除膠質母細胞瘤非常非常有效，這是我們在實驗室中看到的最有效的干預措施。 同樣的策略甚至還能清除乳癌的腦轉移病灶。 “

在另一項實驗中，研究人員利用腦GPS系統工程細胞，將抗發炎分子輸送到多發性硬化症小鼠模型的大腦中。 經過改造的細胞到達了目標位置，發炎也隨之消退。

科學家希望這種方法很快就會用於其他神經系統衰弱疾病的患者。

「膠質母細胞瘤是最致命的癌症之一，這種方法有望為患者帶來一線生機，」論文共同第一作者、加州大學舊金山分校腫瘤學家Hideho Okada 博士說。 “在癌症、腦轉移、免疫疾病和神經變性之間，數以百萬計的患者有朝一日會從我們開發的這種腦部標靶療法中獲益。”

編譯自/ ScitechDaily