CRISPR是一種強大的基因編輯工具，它使用一種名為Cas9的酵素對目標基因進行精確編輯。 但問題是，它並不總是能留在身體的正確部位，而且在需要的很長時間後仍會繼續編輯基因，從而可能引發免疫反應。一種新型癌症基因療法可以在身體的特定部位遠端活化。 研究小組開發了一種能對超音波做出反應的CRISPR，並示範如何利用它來清除小鼠體內的癌症。

在超音波脈衝的幫助下，CRISPR 在癌細胞上工作的藝術家印象圖

現在，南加州大學（USC）的科學家們展示了一種控制CRISPR 工作時間和地點的新方法。 在小鼠試驗中，他們利用這種方法清除了癌症。

在實務中，CRISPR 可納入病毒運載工具，並透過靜脈輸送給病人。 然後，聚焦超音波脈衝可直接作用於人體所需部位，進而啟動基因編輯工具。 其中的訣竅在於，細胞被設計成在受熱時產生Cas9 酶，而這種熱量是由超音波誘發的。

“在我們的可控系統中，你可以隨時打開或關閉它，”該研究的共同第一作者Peter Yingxiao Wang 說。 “只要你打開它，CRISPR 分子就會在你想要的地方開始工作。 然後，過一段時間後，它就會開始自我衰減，關閉一段時間，然後你就可以隨時再次開啟它了。”

為了利用此工具對抗癌症，研究小組將CRISPR設定為標靶端粒，即染色體末端的重複DNA序列。 這不僅會導致癌細胞死亡，還會引發免疫反應，召喚其他細胞幫助消滅腫瘤。

第三種攻擊來自特化的CAR T 細胞。 這些免疫細胞從患者體內取出，經過調整後攻擊特定靶點，然後重新輸入人體。 在這種情況下，目標是一種名為CD19 的蛋白質，某些類型的癌症會大量表達這種蛋白質。 最關鍵的是，研究團隊利用CRISPR 技術提高了CD19 的產量。

研究團隊在患有皮下腫瘤的小鼠身上測試了這種組合療法。 果然，接受CRISPR/CAR T細胞療法的小鼠100%存活，癌症完全清除。 相較之下，只接受CAR T 細胞療法的小鼠存活率僅40%。

雖然結果看起來很有希望，但這種療法顯然還處於早期階段，不能保證人類也能獲得同樣的益處。 研究小組表示，未來的工作重點應該是改進這項技術，並有可能將其擴展到CAR T細胞療法之外。

這項研究成果發表在《Nature Communications》雜誌。