治療青光眼的突破性基因療法有望恢復患者視力
都柏林聖三一學院（Trinity College Dublin）的研究人員發明了一種很有前景的基因療法來治療青光眼，青光眼是一種嚴重的眼部疾病，可導致視力完全喪失，目前影響著全球約8000萬人。該研究小組先前已經證明了這種療法在治療乾性老年黃斑部病變（AMD）方面的潛力。
科學家們剛在《國際分子遺傳學雜誌》（International Journal of Molecular Genetics）上發表了他們的研究成果。他們的研究成果顯示了基因療法如何在動物模型和青光眼患者的人類細胞中產生顯著療效。
具體來說，這種療法保護了對視力非常重要的關鍵”視網膜神經節細胞”（RGC），並改善了青光眼動物模型的功能。在人類視網膜細胞中，基因療法增加了耗氧量和ATP（能量）的產生，顯示細胞表現得到了改善。
所發表研究文章的第一作者、聖三一遺傳學與微生物學院研究員索菲亞-米林頓-沃德（Sophia Millington-Ward）博士說：”青光眼是一組複雜的視神經病變，也是導致失明的主要原因。常見的疾病，亟需新的治療方案。
“青光眼是一種多因素疾病，有許多不同的風險因素，這增加了治療的複雜性。目前治療青光眼的方法主要是使用外用眼藥水、手術或雷射治療，但療效不一，有些患者沒有反應和/或有嚴重的副作用。
新的基因療法使用一種已批准的病毒來傳遞三位一體研究小組開發的增強基因（eNdi1）。設計這種療法的目的是提高粒線體的活性（粒線體是負責產生ATP 的”細胞能量產生器”），並減少具有破壞性的活性氧。
三一大學遺傳學和微生物學院研究教授簡-法拉（Jane Farrar）是這篇發表的研究文章的資深作者。她補充說：『鑑於每種療法的開發成本都很高，為大量患者開發廣泛適用的基因療法就顯得尤為重要–在這裡，我們強調了這種療法在增強青光眼線粒體功能方面的真正潛力。 “
下一步的重點是將研究成果轉化到臨床和患者身上，這涉及許多額外的步驟。在這些成就和其他基礎成就的基礎上，Trinity 團隊最近與Loretto Callaghan 一起成立了Vzarii Therapeutics 公司，以加速乾性老年黃斑部病變和青光眼基因療法的未來發展，並將其推向人體臨床試驗。
編譯自/ ScitechDaily