美國東時間週五，美國醫藥巨頭輝瑞宣布，美國食品藥物管理局（FDA）批准了該公司一種治療血友病的基因療法，使其成為該公司首個在美國獲得批准的基因療法。美股盤中，輝瑞股價漲近1%。

血友病屬於一種先天性出血性疾病，一般是因為凝血因子異常所造成的，一旦發病就會伴隨終身。其特徵是凝血時間延長，終身有輕微創傷後出血傾向，重症患者沒有明顯外傷也可發生「自發性」出血。

FDA批准的這種基因療法名為Beqvez，用於患有中度至重度血友病B的成年人。 Beqvez是一種一次性治療方法，使患者能夠產生凝血因子IX並防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質，血友病B患者會更容易受傷，出血更頻繁，持續時間更長。

在試驗中，它被證明優於標準治療方法，減少了每週或每月定期靜脈注射藥物的需要。 Beqvez透過減少醫療介入和治療負擔，有可能改變血友病B患者的生活。

輝瑞發言人表示，該療法將在本季度透過處方提供給符合條件的患者，不計保險和其他折扣的話，每劑價格高達350萬美元，是迄今為止美國最貴的藥物之一。

賓州大學醫學院血友病血栓形成綜合計畫主任Adam Cuker週五表示：「許多血友病B患者面臨著定期輸注因子IX的花費和生活方式的干擾，以及自發性出血事件，這些問題可能導致痛苦的關節損傷和行動問題。

Cuker補充說，輝瑞的藥物有潛力透過減少長期的醫療和治療負擔，為患者帶來變革性的影響。

根據世界血友病聯合會的數據，全世界有超過3.8萬人患有血友病B，但能負擔得起Beqvez的人恐怕寥寥無幾。

這項批准對輝瑞來說是重要一步，該公司正試圖在去年新冠業務迅速下滑後重新站穩腳跟。該公司已在抗癌藥物和其他疾病領域的治療上押下重註，以幫助其扭轉業務頹勢。

輝瑞是少數投資快速成長的基因和細胞療法領域的公司之一，這些一次性、高成本的治療針對患者的遺傳來源或細胞，以治癒或顯著改變疾病的進程。一些健康專家預計，這些療法將取代人們用來管理慢性病的傳統終身治療。

Beqvez將與澳洲的CSL Behring公司的Hemgenix競爭，後者是FDA批准的首個血友病B基因療法，於2022年上市，價格也是每劑350萬美元。

值得注意的是，一些衛生專家表示，高昂的成本和物流問題等因素限制了Hemgenix和另一種核准的血友病A基因療法的採用。