修改後的RNA有望治癒阿茲海默症等腦部疾病引起的神經退化
Or Shemesh 博士獲得了美國國立衛生研究院(NIH)40 萬美元的獎勵,用於創建一個新的平台,透過用生物工程RNA 改造神經膠質細胞來治療腦部疾病,為防治阿茲海默症症等疾病提供了一種前景看好的方法,而不會產生與病毒載體相關的免疫風險。
匹茲堡大學神經生物學家Or Shemesh 博士獲得了美國國立衛生研究院(NIH)下屬國家生物醫學成像和生物工程研究所(National Institute of Biomedical Imaging and Bioengineering)為期三年、價值40 萬美元的開拓者獎。這筆獎金旨在支持開發一個新平台,該平台可能有助於治療神經退化和各種腦部疾病。
該計畫旨在對不同類型的膠質細胞進行基因改造,膠質細胞是一類支持和保護大腦神經元的細胞。 “皮特醫學院神經生物學助理教授謝梅斯說:”神經膠質細胞對腦部疾病的發展至關重要,因此改變神經膠質細胞活性的方法可能會帶來新的治療方法。
匹茲堡大學醫學院神經生物學助理教授、博士Or Shemesh。資料來源:匹茲堡大學
科學家利用傳統的病毒載體向神經元傳遞基因的研究取得了進展。但在神經膠質細胞(包括星狀膠質細胞、少突膠質細胞、小膠質細胞和其他細胞類型)中,這種病毒方法並不理想,Shemesh 說。
Shemesh 的方法使用生物工程修飾的RNA(或modRNA)。這些合成的RNA 透過細胞機器直接翻譯成蛋白質,從而避免了利用病毒將基因轉入細胞時引發免疫反應的可能性。
為了證明這個概念的有效性,謝梅什的團隊將利用他們的神經膠質細胞RNA載體技術來提高或降低小鼠大腦中星狀細胞或小膠質細胞中與疾病相關的基因的活性。
「我們看到越來越多的研究(包括來自匹茲堡大學的研究)表明,星形膠質細胞和其他膠質細胞在阿茲海默症的發展過程中發揮著重要作用,」Shemesh 說。 “因此,我們的新平台有一天可以提供一種治療癡呆症的獨特策略。
這項研究由美國國家生物醫學影像和生物工程研究所資助。
編譯自: ScitechDaily