脊髓完全損傷會導致損傷部位以下的所有肢體和肌肉完全癱瘓。但現在，EPFL 的科學家在小鼠身上展示了一種新的基因療法，這種療法可以再生神經，恢復行走能力。

用一個過時的科技術語來說，脊髓是人體的資訊高速公路。大腦和身體其他各部位之間的訊息以難以置信的速度沿著粗大的神經束向上傳遞。因此，對此通道造成的損害可能會使人衰弱，使患者受影響的部位失去知覺或活動能力。

毫不奇怪，尋找修復這些損傷的新方法是一個關鍵的研究領域，最近的研究發現，使用繞過損傷區域的植入物、神經細胞移植以及有助於刺激神經再生的蛋白質、分子或化合物來取得了一些成功。EPFL 團隊先前曾設法利用基因療法再生神經纖維，但成效有限。

該研究的資深作者馬克-安德森（Mark Anderson）說：”五年前，我們證明了神經纖維可以在解剖學上完整的脊髓損傷中再生。但我們也意​​識到，這還不足以恢復運動功能，因為新纖維無法連接到病灶另一側的正確位置。”

為了解決這個問題，研究人員研究了脊髓部分損傷後的自然修復過程。利用一種名為單細胞核RNA定序的技術，研究團隊確定了恢復運動功能需要修復的特定軸突，以及它們如何在損傷的另一側找到正確的目標。

透過分析，研究人員開發出一種新的基因療法，它能同時透過幾種方式促進神經的重新連結。這種療法能活化某些神經元的生長程序，使關鍵神經纖維再生；上調某些蛋白質，幫助神經元在受損組織中生長；並添加一些分子，引導這些再生神經到達另一側的目標。

基因療法後，受傷小鼠能夠恢復行走能力EPFL

在對脊髓完全損傷的小鼠進行的測試中，研究小組發現，接受治療的動物在幾個月內就恢復了行走能力，其步態與部分損傷後恢復的小鼠相似。

雖然在將這種療法應用於人類之前還有很多工作要做，但研究小組表示，這標誌著向最終目標邁出了關鍵的一步。

研究的資深作者Grégoire Courtine 說：「我們預計，我們的基因療法將與其他涉及脊髓電刺激的程序協同發揮作用。我們相信，治療脊髓損傷的完整解決方案將需要兩種方法–基因療法來重新生長相關的神經纖維，脊髓刺激來最大限度地提高這些神經纖維和損傷下方脊髓產生運動的能力。”

這項研究發表在《科學》雜誌。研究小組在下面的影片中介紹了這項工作。