兩項新研究發現，使用聚焦超聲波打開血腦屏障會在大腦中產生積極的免疫反應，還可以允許基因編輯技術進入。這種技術可能是治療神經退行性疾病（如阿爾茨海默氏症和帕金森氏症）的一種非侵入性方法。

研究人員利用聚焦超聲波無創打開了小鼠的血腦屏障（紅色） 圖/超聲波和彈性成像實驗室/哥倫比亞工程學院

血腦屏障（BBB）是一層別緻的天然保護膜，可防止血液中的危險病原體和毒素進入大腦。但是，從醫學角度來看，血腦屏障可能是一個缺陷，因為它阻礙了用於治療腦部疾病的藥物和生物製藥的進入。

不過，哥倫比亞大學的研究人員已經找到了一種打開BBB 的方法，可以將重要藥物和基因療法直接輸送到最需要的地方。他們最近發表了兩篇論文，都強調了使用非侵入性聚焦超聲（FUS）進入BBB的有效性。

第一項研究發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上，展示了利用聚焦超聲和系統給藥的微氣泡打開BBB，使CRISPR 基因編輯技術能夠進入BBB。研究人員將FUS 與CRISPR 病毒載體相結合，在小鼠神經元中實現了超過25% 的編輯效率。

他們說，他們的研究結果表明，通過使用FUS，可以編輯神經細胞的基因組，並有可能糾正編碼阿爾茨海默病等腦部疾病（如載脂蛋白E4和載脂蛋白E2）的基因。先前的研究發現，載脂蛋白E4基因是阿爾茨海默病的重要風險因素，而載脂蛋白E2則具有保護作用。

在發表於《Theranostics》雜誌上的第二項研究中，研究人員表明，單獨使用FUS 可引發小鼠大腦中的免疫反應，從而降低β-澱粉樣蛋白和tau 負荷（已知這兩種蛋白會在阿爾茨海默病中累積），並改善工作記憶。

當他們把FUS 技術應用到阿爾茨海默病患者身上時，發現與未治療的區域相比，治療過的BBB 區域中的β-澱粉樣蛋白略有減少。

研究人員說，綜合來看，這些研究結果表明，FUS 可以通過觸發免疫反應或允許傳遞基因編輯技術來治療阿爾茨海默病。這種新技術還有可能同時誘導基因編輯和免疫調節。

兩項研究的通訊作者Elisa Konofagou說：”由此產生的協同效應可能被證明是治療阿爾茨海默氏症的關鍵，尤其是在其早期階段。我們對此感到非常興奮。”

這些研究發表在《美國科學院院刊》（PNAS）和《治療學》（Theranostics）雜誌上。