研究人員將能夠形成特化腦支持細胞的細胞移植到小鼠大腦中，發現它們不僅能與不健康的細胞競爭並取代它們，還能取代衰老的細胞。這些發現為開發治療多發性硬化症、肌萎縮性脊髓側索硬化症、阿爾茨海默病、自閉症和精神分裂症等一系列疾病的有效療法打開了大門。

神經膠質細胞是神經細胞（神經元）支持系統細胞的總稱。祖細胞是乾細胞的後代，可以分化成特定的細胞類型，就神經膠質細胞而言，人類神經膠質祖細胞（hGPCs）可以分化成亞型，包括星形膠質細胞和少突膠質細胞，專門負責特定的功能。

星形膠質細胞佔中樞神經系統細胞的大部分，為神經元提供支持和保護，運輸營養物質並清除廢物。少突膠質細胞在一些軸突（神經元與另一個神經元連接並傳遞神經衝動的部分）周圍鋪設並維持富含脂質、被稱為髓鞘的絕緣包裹。

星形膠質細胞和少突膠質細胞功能失調與多種神經退行性疾病和神經精神疾病有關。鑑於hGPCs 能夠產生新的星形膠質細胞和少突膠質細胞，丹麥哥本哈根大學的研究人員對移植健康的hGPCs 如何幫助恢復大腦功能進行了研究。

亨廷頓氏病是一種罕見的致命遺傳性疾病，會導致神經元進行性衰竭，研究人員之前已經證明，將健康的人類神經膠質細胞移植到亨廷頓氏病小鼠模型中，可以取代不健康的小鼠神經膠質細胞。

在目前的研究中，他們想看看健康的人體細胞能否替代患病的人體細胞。因此，他們向注射了亨廷頓氏症患者乾細胞的”嵌合”小鼠中引入了健康的hGPCs。研究人員發現，健康細胞超越並完全取代了患病細胞。

該研究的通訊作者史蒂文-戈德曼（Steven Goldman）說：”我們將健康的人類細胞移植到’人源化’的亨廷頓突變表達神經膠質的小鼠體內，健康的神經膠質細胞超越並取代了患病的神經膠質，實際上消滅了患病的神經膠質群體。”

有趣的是，研究人員發現，當年輕的供體hGPC被引入人源化小鼠的大腦時，它們與健康、未患病但衰老的細胞競爭並取代了它們。研究人員說，他們發現健康的hGPCs既能替代患病細胞，也能替代衰老細胞，這一發現意義重大，凸顯了開發可用於各種情況的治療方法的潛力。

戈德曼說：”這告訴我們，這不僅僅是一個健康細胞取代亨廷頓氏病病變細胞的問題，就其潛在用途而言，這要廣泛得多，因為我們可以進入有老年或病變神經膠質群體的各種疾病靶點。”就其可能的用途而言，優勢是顯著的，因為有各種各樣的神經膠質細胞疾病。”

神經膠質細胞對某些神經病理學的發展至關重要。神經退行性疾病肌萎縮側索硬化症（ALS）（又稱盧伽雷氏病）、癲癇、多發性硬化症（MS）、帕金森病和阿爾茨海默病都與神經膠質細胞功能失調有關。神經精神疾病、自閉症譜系障礙（ASD）、雙相情感障礙和精神分裂症也是如此。

如果我們能夠替換病變和老化的細胞，那麼我們就應該能夠恢復這些退行性疾病的正常功能，正如我們在亨廷頓氏病的實驗模型中所看到的那樣。但這基本上只是一個原理證明，研究人員認為同樣的方法也能用於其他一些疾病。在肌萎縮性脊髓側索硬化症、一些額顳葉癡呆症，甚至在一些遺傳性精神分裂症，以及髓鞘疾病和與年齡相關的白質缺失方面都是如此。

研究人員提議進行臨床試驗，以檢驗hGPC 移植對亨廷頓氏病和另外兩種疾病（原發性進行性多發性硬化症（PPMS）和佩利澤斯-默茨巴赫病（PMD））的療效。大多數多發性硬化症患者在病情緩解後會出現復發，而約有15%的多發性硬化症患者病情會持續惡化，沒有緩解期。PMD是一種罕見的進行性遺傳疾病，會損害少突膠質細胞，導致協調能力、運動能力和認知功能退化。

研究人員希望在未來幾年內開展人體臨床試驗。”事情進展得相當順利，”戈德曼說。”我們仍然需要絕對確定細胞移植後的長期安全性。但我們預計在一年半左右就能獲得這些數據。到那時，我們希望可以獲得批准，對患者進行移植，所以我希望我們能在兩年內啟動這種方法的試驗。”

這項研究發表在《自然-生物技術》雜誌上。