新藥可以治療可致盲的特發性顱內高壓症(IIH)
一項新的試驗發現,患有”致盲性”頭痛(被稱為特發性顱內高壓症(IIH))的人有可能用一種通常用於2型糖尿病的注射肽來治療。該研究發表在《腦》雜誌上,介紹了一項探索使用艾塞那肽(一種GLP-1受體激動劑)作為IIH潛在療法的第二階段試驗的結果。
由伯明翰大學和伯明翰大學醫院的神經學家團隊領導的IIH壓力試驗發現,對於接受定期注射該藥物的七名患者來說,在短期(2.5小時和24小時)和長期(12週)的測量中,大腦中的壓力都有所下降。
該試驗還發現,在參與者參與的12週內,頭痛的數量明顯減少,與基線相比,每月平均減少7.7天的頭痛,而安慰劑組僅減少1.5天。
亞歷克斯-辛克萊是伯明翰大學代謝和系統研究所的神經學教授,伯明翰大學醫院NHS基金會信託基金的名譽神經學顧問,也是這項研究的首席調查員。Alex Sinclair教授說:
“這是一項針對罕見的衰弱性疾病IIH的重大試驗,這種疾病可能導致人們(通常是女性)失明和每天遭受致殘性頭痛。目前還沒有治療IIH的許可藥物,因此這一結果對IIH患者來說是一個重大進步。我們很高興地看到,第二階段試驗的結果是,我們的治療組立即和12週後的腦壓都較低,在12週內頭痛天數減少了近8天,而且所有婦女都能在整個治療過程中繼續治療,幾乎沒有不良反應。我們現在希望看到更大規模的艾塞那肽試驗,以切實減輕世界各地許多患有IIH的人的壓力。”
治療IIH的一針強心劑
特發性顱內高壓症(IIH)是一種使人衰弱的疾病,它提高了大腦的壓力,並可能導致慢性頭痛,甚至是永久性視力喪失。這種疾病常常使患者的生活質量下降,主要影響25至36歲的女性,體重增加是患IIH和疾病復發的一個主要風險因素。
IIH的發病率曾經被認為是罕見的,但現在隨著全球肥胖症的增加而急劇上升,在過去10年中,發病率上升了350%。目前,還沒有許可的藥物選擇,而現有的非標示使用的藥物也因麻煩的副作用而變得複雜。
一個關鍵的發現是該藥物的快速作用,結果表明,在服藥的兩個半小時內,腦壓明顯降低。這種快速發作的作用對於這種如果不加以治療就會導致迅速失明的疾病來說是至關重要的。
伯明翰大學神經學講師、該論文第一作者詹姆斯-米切爾博士說:”這項臨床試驗的結果是為尋找IIH的臨床治療方法打了一針強心劑。雖然我們需要做進一步的試驗,然後才能為未來的病人提供這種治療,但我們對這項試驗的顯著結果感到鼓舞,因為它為治療組的病人帶來了真正的變化,而且這種治療可能被證明與其他導致腦壓升高的疾病有關。”
在這項研究中,該藥物以每天兩次的方式註射到皮下組織。為了減少未來頻繁注射的需要,伯明翰大學的創業公司Invex Therapeutics將試行每週一次的皮下注射,藥物商品名為Presendin。
患者慈善機構英國IIH的主席Shelly Williamson說:”這是令人振奮的進展。新的藥物選擇對IIH非常重要,這項試驗給數以百萬計的患者帶來了希望。我們非常期待接下來的步驟,看到該藥物在兩個大型三期臨床試驗中進行測試。”