美國食品和藥物管理局星期二批准了Hemgenix，一種治療血友病的新藥。製造商CSL Behring將每個療程的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。Hemgenix是一種治療成人血友病B的基因療法，血友病B是一種遺傳性出血性疾病，患者不能產生製造血塊所需的蛋白質。大約每4萬人中有1人患有這種疾病，其中大多數是男性。

試驗數據表明，基因療法減少了血友病B患者過度出血的風險。典型的治療需要常規的靜脈輸液，以維持足夠水平的缺失或不足的凝血因子，但新的基因療法是指一次性的靜脈輸液。

“血友病的基因療法已經有二十多年的歷史了。儘管在治療血友病方面取得了進展，但預防和治療出血事件會對個人的生活質量產生不利影響，”FDA生物製品評估和研究中心主任Peter Marks博士在一份聲明中說。”今天FDA的批准為血友病B患者提供了一個新的治療選擇，代表著為那些經歷與這种血友病形式相關的能夠承擔高額支出的病人開發創新療法的重要進展”。

臨床和經濟審查研究所是一個分析處方藥和其他醫療產品價值的獨立非營利性研究機構，它證實，Hemgenix現在是世界上最昂貴的藥物。

在最近對該藥物進行的成本效益分析中，ICER權衡了健康效益和抵消成本，建議該藥物的合理價格為293萬美元至296萬美元。

根據GoodRx的分析，此前美國最昂貴的藥物是Zolgensma，它於2019年被FDA批准用於治療脊髓性肌肉萎縮症，一個療程的價格為210萬美元。

FDA批准Hemgenix是基於對約60名成年男子的兩項研究評估的安全性和有效性。最常見的副作用包括高肝酶、頭痛、流感樣症狀和輕度輸液相關反應。