由加州大學聖地亞哥分校醫學院的科學家領導的一個國際研究小組報告說，一種抑制目標神經細胞信號傳導的基因療法有效地減少了脊髓或周圍神經損傷小鼠的神經性疼痛，而且沒有可察覺的副作用。這一結果發表在2022年5月5日的《分子療法》網絡版上，表明對於可能影響半數以上脊髓損傷患者的病症，可能有了新的治療方案。

神經病涉及身體其他部位的神經受損或功能失調，通常導致慢性或衰弱的麻木、刺痛、肌肉無力和疼痛。

對於神經病變目前沒有單一有效的補救措施。例如，藥物治療可能需要復雜的持續用藥，並且與嗜睡和運動無力等不良副作用有關。阿片類藥物可能是有效的，但它們也可能產生耐受性，提高過度使用或成癮的風險。

由於醫生和研究人員能夠確定脊髓損傷的精確位置和神經病理性疼痛的起源，因此一直在努力開發治療方法，有選擇地針對受影響脊柱節段中受損的神經元。

近年來，基因療法已被證明是一種越來越有吸引力的可能性。在最新的研究中，研究人員向患有坐骨神經損傷和隨之而來的神經性疼痛的小鼠注射了一種無害的腺病毒，該病毒攜帶一對編碼伽馬-氨基丁酸或GABA的轉基因。GABA是一種神經遞質，可以阻斷神經細胞之間的衝動；在這種情況下就是疼痛信號。

轉基因GAD65和VGAT的傳遞和表達被限制在小鼠的坐骨神經損傷區域，因此，沒有可察覺的副作用，如運動無力或正常感覺的喪失。轉基因產生的GABA導緻小鼠的疼痛信號神經元受到可測量的抑制，這種抑制在治療後至少持續了2.5個月。

高級研究作者Martin Marsala博士是加州大學聖地亞哥分校醫學院麻醉學系的教授。

“臨床上可接受的抗痛（阻斷疼痛）療法的先決條件之一是最小或沒有副作用，如肌肉無力、全身鎮靜或對治療產生耐受性，”高級作者Martin Marsala博士說，他是加州大學聖地亞哥醫學院麻醉學系的教授。”能夠提供持久治療效果的單一治療發明也是非常理想的。這些研究結果表明，在這兩方面都有一條前進的道路”。