幹細胞療法在逆轉了老鼠的帕金森病後將展開人體試驗
幹細胞療法在很多領域都顯示出巨大的前景,但有一個應用讓科學家特別興奮,那就是帕金森病的下一代治療。該領域的一個實驗小組已經證明了將精心培養的干細胞植入老鼠體內後可以使該疾病的典型運動症狀得到明顯的恢復,現在他們正將目光投向即將到來的人體試驗。
帕金森病被認為是創新幹細胞療法的主要目標,因為該疾病可以追溯到大腦特定區域的一種特定類型的細胞退化。黑質的神經元是中腦的一個結構,負責產生幫助控制運動等活動的多巴胺。
這些神經元的損失是導致帕金森病患者運動症狀的原因,因此使用乾細胞療法來取代它們是一個非常有吸引力的想法,並且這個想法已經開始從動物試驗遷移到人類。在2018年日本進行的一項世界首創的試驗中,帕金森病患者將乾細胞衍生的前體細胞植入他們的大腦,在那裡它們發展成能產生多巴胺的神經元,據說一些受試者表現良好。
類似的早期試驗目前正在美國進行,科學家們正在努力確定使用誘導多能幹細胞(iPS)來恢復帕金森病患者的正常運動的安全性和有效性。這些iPS細胞開始是收穫的成人細胞,用重編程因子處理,進而使其恢復到胚胎狀態。第二階段則是讓它們接觸更多的生長因子,進而將它們變成產生多巴胺的神經元。
亞利桑那州立大學的科學家們一直在試驗這一過程並在一項概念驗證研究中對他們設計的神經元在老鼠身上進行測試。他們的想法是優化生產這些細胞的方法、進行調整,然後看看哪個版本能最大程度地改善囓齒動物的帕金森症狀,並最好能使該技術更接近於臨床應用。
這意味著在重新編程的第二階段將乾細胞置於不同的時間段內,不同的細胞群分別培養了17天、24天或37天。結果研究小組發現,17天的干細胞明顯優於其他類型的干細胞,當將乾細胞移植到老鼠的大腦中,其運動症狀得到了明顯的恢復。
另外,劑量也被發現是關鍵,少量幹細胞的影響可以忽略不計,而大量的干細胞則進入大腦並跟神經組織結合,然後形成突觸並產生多巴胺。最終,這使得接受治療的老鼠完全逆轉了帕金森病的症狀。
在這些有前景的結果之後,該技術現在將加入少數正在人類身上研究的類似技術,這被認為為一項首次試驗。它將專注於帕金森病患者的特定人群,據悉,這部分人的帕金森基因發生了突變。這些患者雖然經歷了運動症狀的下降,但沒有認知能力的下降或癡呆,科學家稱這使他們成為測試的理想人選。
這項研究的論文作者Jeffrey Kordower表示:“我們對有機會幫助患有這種遺傳形式的帕金森病的人感到非常興奮,但從這項試驗中獲得的經驗也將直接影響患有這種疾病的散發性或非遺傳形式的病人。”