Flagship Pioneering投資的新公司押注tRNA來治療”數千種疾病”
據TechCrunch報導,本週二,Moderna背後的主要投資者Flagship Pioneering宣布,他們對RNA感興趣的公司的投資組合又增加了一個。 在圍繞mRNA炒作了一年之後,一家名為Alltrna的新公司現在將專注於開發基於轉移RNA或tRNA的藥物。
正如Flagship的創始合夥人和Alltrna的聯合創始首席執行官Lovisa Afzelius告訴TechCrunch的那樣,Alltrna的論點是,一種tRNA可以用來治療”數千種疾病”。 該公司在過去的三年裡一直處於原型模式,其30人的團隊一直在開發一個用於tRNA治療的”平臺”。
“這是一個非常關鍵的分子,”Afzelius說。 “然而,直到現在,它作為一種方式被完全忽視了。 我們所開發的是一個廣泛的tRNA平臺,使我們能夠探索tRNA生物學的全部內容。 ”
Moderna和輝瑞公司的COVID-19疫苗已被證明是mRNA技術所能做到的一個相當有說服力的證明。 但今年也是為其他替代性RNA專案提供資金的重要一年。
5月,Flagship公司投資了Laronde公司,該公司的目標是在未來十年內開發100種不同的Endless RNA(eRNA)產品和藥物專案(eRNA是Flagship公司專門開發的一種RNA,旨在延長某些藥物的治療效果,或在體內創造治療性蛋白質的”持久性”表達)。
Laronde在今年繼續在B輪融資中籌集了一筆資金,投資方包括Flagship以及T. Rowe Price、CPP investments、Fidelity Management and Research Company、Federated Hermes Kaufmann Funds和BlackRock管理的基金和帳戶。
基於tRNA的藥物的想法仍然相對較新,但它開始吸引更多的關注。 C&EN在2021年9月報導,三家初創公司ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics和Tevard Biosciences都集體籌集了2.4億美元來開發基於tRNA的治療方法。
Alltrna在tRNA上的最大賣點是它有可能干預大量的疾病。 Flagship的負責人、Alltrna的聯合創始人兼首席創新官Theonie Anastassiadis認為,tRNA有能力控制”翻譯的許多方面”。
TRNAs還可以糾正因錯誤的遺傳密碼而產生的問題。 一些基因可能包含突變,作為過早的 「停止」標誌。 這些「停止」符號告訴身體停止製造某些蛋白質,即使該蛋白質並不完整,導致併發症。 過早的終止密碼子在遺傳疾病中是一個重要的角色,可能與所有遺傳性疾病或癌症中的10%至三分之一有牽連。
Afzelius說,工程tRNAs背後的想法是,無論如何,它們可能會讀取這些停止信號,但無論如何都會組裝完整的蛋白質。
“這些實際的停止密碼子在成千上萬的疾病中可能是相同的。 在所有這些蛋白質中都有相同的氨基酸需要被插入。 “她說:”我們實際上可以在那麼廣泛的遺傳疾病中使用相同的tRNA藥物。 ”
Alltrna對tRNA的研究方法首先是擴大實際進行tRNA藥物開發所需的工具。 Anastassiadis說,表達tRNAs、測量它們的水準、修改它們和合成它們的基本方法目前”在技術上極具挑戰性”。
她說:「作為平臺的一部分,我們做的第一件事實際上是建立這些工具,這些工具是Alltrna專有的。 ”
開發這個用於tRNA治療的平臺是該公司將得到的關於其計劃的具體內容。 到目前為止,該公司還沒有披露任何合作關係,也沒有披露他們目前正在研究的具體疾病。
到目前為止,Flagship公司已經向Alltrna公司承諾了5000萬美元–這與它今年最初提供給Laronde公司的金額相同。 未來,Afzelius說該公司將計劃「在時機成熟時」尋求外部投資。