高福院士:mRNA新冠疫苗關鍵技術亟待投資以突破專利壁壘
據IPO早知道消息,3月26日,紅杉中國於上海成功舉辦了第二屆紅杉全球醫療健康產業峰會。在《新冠mRNA疫苗:危機中給生物醫藥技術的機會》主題演講中,中國科學院微生物研究所高福院士分析了mRNA疫苗中的關鍵技術環節,以及科學家、投資人由此應該關注的投資機會。
mRNA的“宏觀遞送”和“微觀遞送”問題都將是投資機會。
本文為IPO早知道原創
作者|羅賓
MIT將mRNA疫苗評為“2021年10大重大突破”之一,而Moderna(MRNA.US)的CEO說過:“RNA可以用於任何蛋白的表達,因此有希望治愈任何疾病。”mRNA疫苗較傳統疫苗的優勢是靈活、快速。
高福認為mRNA代表了巨大的投資機會,mRNA被健康人群使用後表現出安全性,mRNA未來也可廣泛應用於腫瘤、罕見病、代謝疾病等的治療,但關鍵問題是mRNA的傳遞,需要用到脂質納米顆粒(LNP)。LNP可以為mRNA提供保護,並將其安全遞送至人體細胞,使其在細胞中釋放,使疫苗起效。
在宏觀上,這意味著mRNA疫苗需要以零下幾十度的運輸條件,但非洲等高溫地區很難有可及性。所以下一步的研究問題是如何在室溫下運輸。免疫佐劑也有望成為投資熱點。
高福指出,mRNA現在關鍵的技術是LNP,也就是mRNA的微觀遞送(micro delivery)的關鍵技術。Micro delivery方面,目前大家都面臨專利問題。
LNP技術專利最開始為加拿大生物藥企Arbutus(ABUS.US)所掌握,後授權給了Moderna、德國疫苗公司CureVac(CVAC.US)和BioNtech(BNTX.US),同時也產生了專利糾紛。
LNP由離子化脂質、磷脂、PEG脂質、膽固醇類結構脂質組成,四個成分組成一個直徑100納米左右的球形,可以把mRNA、RNA i、基因編輯剪刀等包裹在LNP球中遞送到細胞內。其中最關鍵的是陽離子脂質,是LNP逃離內體的關鍵成分,已經被多家公司進行改進,比如快速降解的離子化脂質。
在FDA已獲批的兩種mRNA疫苗出自Moderna和BioNTech(BNTX.US)。包括兩者在內,現只有少數幾家國外公司擁有陽離子脂質等mRNA遞送的核心技術專利。
因此,高福呼籲大家投資LNP中的核心技術。
馬斯克去年曾在推文中表示:“RNA(和DNA)物質可以解決很多問題,它們幾乎把很多疾病的治療變成了一個軟件類的問題。”因此特斯拉考慮為CureVac等其他公司建造生產mRNA物質的工廠,以開發新冠疫苗。
當然,全球的新冠疫苗接種需求很大,除了mRNA疫苗外,還需要多種疫苗提高供給效率。幾天前,高福團隊聯合智飛生物(300122.SZ)研發的重組蛋白亞單位疫苗(ZF2001)I期和II期臨床試驗結果於24日在《柳葉刀》發布,試驗結果表明該疫苗安全性良好,沒有與疫苗相關的嚴重不良事件,接種3劑次25μg疫苗的97% 入組者產生了可以阻斷活病毒的中和抗體,中和抗體水平超過康復患者血清。