記者從國內基因編輯領域先鋒博雅輯因（EdiGene, Inc.）獲悉，1月18日，該公司宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經批准其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。這是國內首個獲國家藥監局批准開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血幹細胞產品。

博雅輯因成立於2015年，總部位於北京，在廣州以及美國劍橋設有分公司。官網介紹，博雅輯因是一家致力於通過國際前沿的基因組編輯技術，為多種遺傳疾病和癌症加速藥物研究以及開發創新療法的生物醫藥企業。

澎湃新聞記者此前報導，2020年10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心正式受理其針對ET-01的臨床試驗申請。

ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液，是處於研究階段的、用於治療輸血依賴型β地中海貧血的產品。ET-01原液通過採集患者自體動員外周血單個核細胞，富集CD34+細胞群後用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子製成。

“我們非常高興ET-01臨床試驗申請獲得了國家藥監局的許可，I期臨床試驗會盡快開展。”博雅輯因首席執行官魏東博士表示，“這也標誌著公司的發展正式進入了臨床階段。我們將繼續致力於高質量轉化基因編輯技術，持續推進公司其他產品管線的研發進程，為中國乃至全球的患者帶來更多新的治療選擇。”

此前的2018年，博雅輯因在廣州南沙區建立了cGMP標準的基因編輯臨床轉化應用基地，並於2019年在第61屆美國血液學年會(ASH)上發布了ET-01規模化生產及臨床前安全性和有效性實驗數據。

地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。臨床上，最常見的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白(HbA,α2β2)的兩種多肽鏈（α或β）之一減少導致。

據2015年《中國地中海貧血藍皮書》，中國地中海貧血病基因攜帶者高達3000萬人，中重型地中海貧血病患者達30萬人。β地貧患兒出生後病情進行性加重，除貧血症狀外，易並發脾腫大、發育落後及免疫力低下導致的多器官功能受損50%重型地貧患者5歲之前夭折，如不進行有效治療，很少能活過20歲。

值得注意的是，自2013年以來，基因編輯領域持續火熱。埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德納（Jennifer A. Doudna）兩位CRISPR基因編輯系統的開發者也最終摘得2020年的諾貝爾化學獎。而在地中海貧血治療方面，生物醫藥企業CRISPR Therapeutics和美國製藥企業福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)、基因編輯技術ZFN的持有者Sangamo Therapeutics公司和賽諾菲子公司Bioverativ均有相關基因編輯療法處於臨床階段。

博雅輯因科學創始人為北京大學生命科學學院教授魏文勝。魏文勝於1991年獲得北京大學生物化學學士學位，1999年獲得密西根州立大學遺傳學博士學位，之後赴斯坦福大學醫學院從事博士後研究，師從美國科學院院士Stanley Cohen教授。魏文勝還擔任北京大學生物醫學前沿創新中心（BIOPIC）、北京未來基因診斷高精尖創新中心（ICG）及北大-清華生命科學聯合中心（CLS）研究員以及北京大學基因組編輯研究中心主任等多項職務。

另外，在此前的2020年10月13日，博雅輯因宣布了完成4.5億元人民幣的B輪融資。這是國內基因編輯療法研發企業中截至目前最大金額融資，也是首個B輪融資。2018年8月至今，博雅輯因在過去2年多時間裡總融資金額達7億元人民幣。