外媒報導稱，一款名叫“Evinacumab”的降膽固醇新藥，已在2期臨床試驗中取得了耀眼的療效。與使用安慰劑的對照組相比，實驗藥物可將極高膽固醇患者的這項指標降低約一半。據悉，儘管膽固醇也是細胞的重要組成部分，但若低密度脂蛋白（LDL）膽固醇在血液中的含量過高，反而會引發一系列健康問題。

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對於普通人來說，可將膽固醇簡單分為“好”或“壞”兩種，後者可能引發高膽固醇血症，以及增加心髒病、中風或其它心血管疾病的風險。

目前最佳的治療方法，是採用高強度他汀類藥物、針對肝蛋白PCSK9 的抑製劑、以及通過降低小腸吸收多少膽固醇的三聯療法。

然而對於許多高遺傳性的患者來說—— 即雜合子家族性高膽固醇血症（HeFH）—— 這“三板斧”下來的力度仍不太夠。

好消息是，儘管現有藥物需要靶向LDL受體基因，Evinacumab卻選用了另一套機制來調節膽固醇水平。研究員Robert Rosenson表示：

Evinacumab 是一種完全人源性的單克隆抗體，可抑制血管生成素樣蛋白3（ANGPLT3），並通過不依賴於LDL 受體的途徑來降低LDL 膽固醇。

基因研究表明，缺少或ANGPTL3 的水平較低的人們，其LDL 膽固醇的終生水平都會非常低，並且很少罹患動脈粥樣硬化之類的心血管疾病。

本輪2 期臨床試驗，亦是在雙盲和安慰劑對照的情況下開展的。參與研究的272 例高膽固醇血症患者（研究組/ 對照組），分別被施用了不同劑量的皮下/ 靜脈注射藥物。

16 週後，每週接受450 mg 新藥皮下主攝的受試者，其LDL 膽固醇水平較安慰劑組降低了56% 。

每週接受300 mg 新藥的受試者，降低了52.9% 。而每兩週接受300 mg 的受試者，亦有降低38.5% 。

至於接受靜脈注射的受試者，按每公斤（2.2 磅）體重15mg 或5mg 的配藥量，其LDL 膽固醇水平分別降低了50.5% 和24.2% 。

Rosenson 表示：“我們的研究表明，皮下或靜脈注射Evinacumab 的方案，對LDL 膽固醇的影響最為顯著。若得到批准，新藥將為心髒病專家提供重大的附加治療選項，使HeFH 患者達到或接近降低LDL膽固醇的目標”。

值得一提的是，研究發現大多數受試者對Evinacumab 的耐受性良好，僅一人出現了呼吸困難、以及另一人遭遇輕微的過敏反應。但在停藥之後，情況都會好轉。至於期間病故的兩人，都與自身先前的基礎疾病和健康狀況有關。

據悉，目前Evinacumab正在接受美國FDA和歐盟監管機構的審查。有關這項研究的詳情，已經發表在近日出版的《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上，原標題為《Evinacumab in Patients with Refractory Hypercholesterolemia》。