據外媒報導，一種治療肌萎縮性側索硬化症(ALS)的實驗藥物顯示出了良好的潛力，其既可以減緩這種神經退行性疾​​病的進展又可以延長患者的生存時間。現在，二期人體試驗已經完成，開發這種療法的Amylyx Pharmaceuticals公司表示，他們現正在跟監管機構合作採取必要步驟，從而在三期試驗前將這種藥物推向市場。

AMX0035是一種由兩種不同藥物組成的實驗性聯合製劑，這兩種藥物是sodium phenylbutyrate和taurursodiol。這種配方被設計用來減緩乃至可能阻止跟運動神經元功能障礙相關的神經退化。

在過去幾年時間裡，AMX0035已經在一項有137名受試者的二期人體試驗中進行了測試。這項試驗的結果表明，經過24週的治療，該藥具備臨床意義和統計意義。

在最初的24周安慰劑對照研究結束時，所有參與者都有機會參加開放標籤隨訪以調查該藥對長期生存的影響。其中絕大多數人都同意參加。

三年後的新研究顯示，那些最初被隨機分配到AMX0035組的受試者跟最初接受安慰劑組的受試者相比其死亡風險降低了44%。這相當於最初的AMX0035受試者比安慰劑組平均多活了6個半月。

研究論文資深作者Merit Cudkowicz表示：“這是首批顯示對功能和生存都有影響的研究之一。我們希望這只是治療肌萎縮性側索硬化症的許多新療法的開始。”

試驗中，這種實驗性藥物被證明是相對安全的，其在活性組和安慰劑組中都報告了相同數量的副作用。

從傳統研發流程上來看，在這個節骨眼上，一種新藥將需要進入到更大規模的三期人體試驗、在更大更多樣化的隊列中驗證這些結果。然而，這一期的研究將需要投入大量的時間和資金來，這意味著該藥在最好的情況下還要幾年時間才能上市。

AMX0035二期試驗的共同出資人–肌萎縮性脊髓側索硬化症協會(ALS Association)最近發起了一項公開請願，呼籲美國食品和藥物管理局(FDA)放棄通常情況下需要的三期試驗從而能立即向ALS患者提供該藥物。

實際上，藥物在三期試驗完成之前就開始給患者使用的情況並不罕見。FDA的擴大准入和同情使用協議是為了盡快加快有希望挽救生命的藥物的准入。但如果一種藥物在沒有進行任何更大規模的三期調查的情況下就獲得完全批准這在某種程度上是不尋常的。

雖然AMX0035的三期臨床試驗尚未公佈，但該試驗藥物的另一個二期臨床試驗已接近完成。本試驗旨在研究AMX0035對阿爾茨海默病患者的安全性和神經效應。

相關研究報告已發表在《Muscle & Nerve》上。