昨天，#醫保局回應一針藥賣70萬#迅速沖上微博熱搜。在此之前，“天價特效藥”諾西那生鈉注射液便因其高昂的定價及國內外不同價問題在各大社交平台掀起了軒然大波。討論最初源於《第一財經日報》8月3日發表的專題報導。

該報導稱，一名今年剛滿1歲的湖南嬰兒由於患上了SMA（脊髓性肌萎縮症），目前急需藥物治療。然而，“治療SMA的諾西那生鈉注射液在澳大利亞僅41澳元（約205元）/支，而國內價格卻高達70萬元/支。”

需要說明的是，部分SMA患者每年註射不止一針。

據媒體公開報導過的一個患例，其每年甚至需要注射6針諾西那生鈉注射液。這意味著，該患者每年至少需要承擔超過420萬元的治療費用。

圖源/第一財經日報 （後證實，澳大利亞該藥價格為41澳元）

新聞一出，國內網友迅速炸開了鍋，“搶錢”、“坐地起價”、“謀財害命”等質疑聲不絕於耳。

一針70萬，特效藥憑什麼“天價”？

在解答諾西那生鈉注射液憑啥這麼貴之前，我們先要搞清楚它能治什麼病。

SMA（脊髓性肌萎縮症）又被稱為“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”，是一種常染色體隱性遺傳病，患兒位於脊髓前角和下腦幹中的運動神經元丟失、變性，從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力，最終可能喪失行走能力，出現呼吸、吞嚥障礙。

武漢兒童醫院一名醫生告訴《紅星新聞》記者，“這些重症嬰兒一開始不會蹬腿、坐不起來，接著很快會出現呼吸、吞嚥障礙，特別容易得肺炎，而每一場肺炎，對患兒來說都是一場生死考驗。”

SMA是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者/ Global Genes

直到2016年12月，全球第三大生物科技公司渤健（BioGen，《財富》500強排行榜第235位）才研製出針對SMA的特效藥——諾西那生鈉注射液，該藥在美國獲批後成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

隨後，諾西那生鈉注射液很快在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。

2018年5月，SMA被列入中國衛生健康委員會等部門聯合製定的《第一批罕見病目錄》，2018年9月，“諾西那生鈉注射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序。

2019年2月，國家藥品監督管理局正式批准“諾西那生鈉注射液”用於治療5qSMA。同年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在中國上市，成為中國首個治療脊髓性肌萎縮症(SMA) 的藥物。

不過，國家醫保局工作人員回應《紅星新聞》稱：

“去年開始，國家就在和美國藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。”

據《健康界》消息，國外藥企平均開發一個新藥成本大概在8億美金以上，資本化後的成本高達20億美金，而這僅僅是開發普通新藥的成本，針對罕見病的靶向藥物成本則會更高。

另外，除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也會考慮利潤問題，還要面臨藥物在市場上遇到與不良反應有關的訴訟，再加上新藥在市場尚處於壟斷狀態，價格會在很長一段時期內居高不下。

圖源/DT財經

《DT財經》曾將一款藥物從實驗室研究到最後成功上市銷售要經歷的流程大致總結為：前期研究→發現候選藥物→臨床前研究→臨床試驗→新藥申請→批准上市。

根據美國藥品研究和製造商協會（PhRMA）的研究，實驗室研發每發現5000-10000種候選藥物，只有250種可以進入到臨床前研究階段，其中只有5種可以進入到後續的臨床試驗，最終只有1種能夠被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市。

如果PhRMA的統計數據成立，那意味著，即使已經研發出候選藥物，這些藥物最終可以上市的概率，最高只有1/5000，也就是0.02%。

虎嗅通過專業人士了解到，目前市場上針對SMA的特效藥都貴的離譜，比如諾華公司旗下AveXis公司研發的基因療法Zolgensma一次即可完成治療，定價卻高達210萬美元（約合人民幣1500萬元），且Zolgensma僅在歐盟、美國、日本等國家上市。

這麼看來，諾西那生鈉注射液“70萬元一支”的定價似乎也不那麼誇張了。這也並非美國製藥企業渤健針對中國市場“坐地起價”，要知道，其在美國市場的定價也高達12.5萬美元（約合人民幣87萬元）/支。

為什麼國內70萬，國外只要205元？

很多網友很氣憤，同一款特效藥，憑什麼澳大利亞定價41澳元（約205元），國內卻賣70萬元？其實，這主要和各個國家是否將此款特效藥納入國民醫療保障體系相關。

首先，澳大利亞之所以定價41澳元，因為諾西那生鈉注射液早在2018年6月1日便被澳大利亞政府納入當地的藥品福利計劃(PBS)。

根據PBS的規定，從2020年1月1日起，患者（持有澳大利亞醫保卡）最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元，如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元，其餘費用全部由澳大利亞政府買單。

當然，沒有澳大利亞醫保卡的患者去了依舊需要按藥物數十萬的原價購買。所以，不存在有些網友說的包專機飛澳大利亞治療還能省幾十萬的情況。

至於國內“一針70萬”的定價，諾西那生鈉注射液製造商渤健8月6日回應《紅星新聞》稱：

“根據中國相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批准的藥品。諾西那生鈉注射液於2019年2月在中國獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此並未參加2019年國家醫保談判。”

這意味著，這款“天價特效藥”目前並沒有正式納入中國國家醫保藥品目錄，需要患者全額自費。

北京市美兒脊髓性肌萎縮症關愛中心相關負責人邢煥萍告訴《紅星新聞》，從他們掌握的數據來看，目前全國有1600多個SMA患者，“這些患兒目前唯一的希望就是一針70萬元的進口精準靶向藥物諾西那生鈉注射液，如果終身使用，那會是上千萬的費用。”

“他們吃不起進口的天價藥，就只能等死，甚至是自殺。”電影《我不是藥神》中，徐崢飾演的程勇在法庭上曾說過這樣一句話，而這正是SMA患者群體面臨的殘酷現實。

尾聲

不過，最近也有好消息傳來。

據《濟南時報》報導，6月17日，國家藥品監督管理局正式授予羅氏（Roche）用於治療罕見病SMA的創新藥物Risdiplam優先審評資格。如果審批通過且順利上市，也就意味著除了70萬一針的諾西那生鈉注射液，SMA患兒們又多了一種選擇。

北京市美兒脊髓性肌萎縮症關愛中心相關負責人邢煥萍表示，該藥物如果成功上市，期待能跟諾西那生鈉注射液形成良性競爭，兩種藥物都能夠盡快納入醫保。

這對於數千中國SMA患者家庭而言，至少多了一分希望。