在歐洲血液學協會召開的一次視頻會議上，美國研究人員宣布，他們用CRISPR技術對患者的骨髓幹細胞進行基因編輯後，兩名β地中海貧血患者和一名鐮狀細胞疾病患者不再需要輸血。這是藉助CRISPR基因編輯技術治療遺傳疾病的首份試驗結果。

β地中海貧血和鐮狀細胞疾病是由影響血紅蛋白的突變引起的疾病，血紅蛋白是血紅細胞內攜帶氧氣的蛋白質，症狀嚴重的病患需要定期輸血。但有些擁有致病突變的人從未表現出任何症狀，因為他們在成年後仍會產生胎兒血紅蛋白。

一般情況下，胎兒血紅蛋白在人出生後不久就會停止產生，這為科學家和醫生提供了靈感：是否可以通過促進胎兒血紅蛋白的產生來治療此類遺傳疾病。

在試驗中，研究人員從病患體內移除了骨髓幹細胞，並藉助CRISPR 技術禁用了關閉胎兒血紅蛋白產生的基因。化療殺死了患者剩餘的骨髓細胞，研究人員用編輯過的干細胞取代這些骨髓細胞，以確保編輯後的干細胞產生新的血細胞。

結果表明，這兩名β地中海貧血患者自15 個月前和5 個月前接受CRISPR 治療以來，都不再需要輸血；而鐮狀細胞疾病患者也在接受治療9 個月後不再需要輸血。