日本厚生勞動省決定將疑難病症脊髓性肌肉萎縮症的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫療保險適用對象。Zolgensma被稱為“製藥史上單價最貴”的藥物。共同社消息，日本厚生勞動省13日決定，將疑難病症脊髓性肌肉萎縮症的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫療保險適用對象，藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元） 。

用藥對象為未滿2歲的患者。

雖然只需使用一次即完成治療，但這是醫保適用藥的日本國內最高價格。最快20日適用。厚勞省向中央社會保險醫療協議會（厚勞相的諮詢機構）提議後獲得了批准。

共同社稱，對於等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。另一方面，近年來隨著醫療技術的進步，高價藥接連上市，對保險財政的擔憂也擴散開來。此前的最高價是去年5月適用醫保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，為3349萬日元。

Zolgensma由製藥巨頭諾華製藥生產與銷售。在美國費用超過2億日元，作為“全球最貴藥物”，在日本的藥價也受到關注。

據界面新聞此前報導，Zolgensma於2019年5月被FDA批准上市，由於是一種潛在的一次性治愈療法，Zolgensma的定價為210萬美元，被喻為製藥史上單價最貴的藥物。2016年FDA批准的首個治療SMA的療法渤健Spinraza，第一年費用為75萬美元，之後每年是37.5萬美元。Zolgensma的定價為Spinraza十年治療費用的一半。

脊髓性肌肉萎縮症是由特定基因功能缺失導致肌肉力量下降的疑難病症。幼儿期之前的發病率為每10萬人中1至2人。據稱，如果出生後不久就發病，若不使用呼吸機，許多患者在1歲半之前死亡。Zolgensma通過靜脈注射導入正常基因，爭取恢復運動功能。諾華預計每年有25人使用，銷售額達42億日元。

共同社稱，未滿2歲患者的公共保險醫療費窗口自付比例為2成。由於中央及地方政府有補貼制度，事實上幾乎無需自費。