帕金森氏病是一種最常影響老年人的疾病，但最新研究表明，帕金森病實際上可能從出生起甚至更早就存在於人的大腦中。Cedars-Sinai的科學家現在發現，在年輕的帕金森病患者的大腦中，神經元總是會出現故障，但症狀累積需要20至30年的時間。值得慶幸的是，早前上市的一種藥物PEP005可以幫助預防這種疾病。

帕金森氏病主要影響大腦中產生多巴胺的神經元，最終導致肌肉無力和僵硬，震顫和平衡問題。在大多數情況下，該疾病是在60歲以上的老年人中診斷出來的，但約有10％的病例發生在21至50歲之間。

在一項新研究中，來自Cedars-Sinai的科學家著手調查在50歲之前被診斷出患有帕金森氏症的患者的神經元中是否存在任何早期預警信號。為此，他們創建了誘導性多能幹細胞（IPSCs），它們來自年輕的帕金森氏症患者，然後可以轉化為體內幾乎任何其他細胞。

研究人員使用IPSC在實驗室培養皿中培養多巴胺神經元。當他們看著它們發育時，研究小組注意到稱為溶酶體的細胞結構正在發生故障。這些結構負責分解不需要或磨損的蛋白質- 當它們無法正常發揮作用時，蛋白質就會開始堆積。團隊發現較多的一種蛋白質稱為α-突觸核蛋白，與帕金森氏症的許多形式有關。

這項研究的資深作者克萊夫·斯文森（Clive Svendsen）表示：“我們的技術為我們提供了一個時光倒流的窗口，可以了解多巴胺神經元從患者生命的一開始就可能發揮良好的功能。我們正在使用這種新模型看到的是帕金森氏症初發的最初跡象。這些人的多巴胺神經元似乎在20或30年內可能會繼續錯誤地處理α-突觸核蛋白，從而導致帕金森氏症的出現。”

接下來，研究小組調查了該病是否可能得到治療甚至預防。在測試了一系列藥物之後，他們發現了一種看似有前途的藥物-PEP005，該藥物已被FDA批准用於皮膚癌的治療。研究人員發現，PEP005可以降低α-突觸核蛋白以及另一種異常豐富的酶蛋白激酶C的水平，這種酶在帕金森氏症中的作用尚不清楚。

這種治療方法看起來很有希望，但目前僅在小鼠和實驗室培養的細胞中起作用，因此不一定轉化為人體試驗。該小組計劃繼續進行這項工作，並弄清楚如何使PEP005適應腦部使用-目前，由於它用於治療皮膚癌，只能作為局部用凝膠使用。

該研究發表在《自然醫學》雜誌上。