突破性DNA工具將或能編輯掉基因疾病
據外媒報導,研究人員今天公佈的DNA編輯工具有可能“修復”絕大多數已知的遺傳疾病。根據今天發表的研究文章顯示,“初始編輯”系統可能能夠“糾正89%的已知致病人類基因變異”。這意味著大多數可導致遺傳疾病的細菌、病毒和其他微生物都有可能被換為對人體無害的替代品。
據悉,這一研究由麻省理工學院和哈佛大學的一個研究小組共同進行。他們發明了一種新的基因組編輯方法,它既靈活又非常精確。據了解,研究人員研發出了一台使用CRISPR-Cas9融合到工程逆轉錄酶的機器,其通過一個pegRNA進行編程,這樣既可以指定目標位點又可以對需要編輯的地方進行編輯。
根據最新發表的研究論文顯示,研究人員他們在早期測試中取得了相當大的成功–他們在不需要雙鏈斷裂或供體DNA模板的情況下就能對人類細胞進行了超175次的編輯,其中包括靶向插入、刪除和所有12種類型的點突變。
他們已經證明了4個人類細胞系和初級有絲分裂後老鼠皮層神經元能以不同的效率支持先導編輯(prime editing)。
這項研究的首席作者Andrew Anzalone說道:“隨著這項技術的發展,先導編輯功能的多樣性很快就顯現出來。我們可以直接將新的基因信息複製到目標位點是一個啟示。對此我們真的感到非常興奮。”