據國外媒體報導，美國將進行首項在人體內部測試CRISPR基因編輯技術的研究，這項研究計劃使用CRISPR來治療導致失明的遺傳性眼部疾病。患有這種疾病的人有一種影響視網膜功能的基因突變。視網膜位於眼睛後部，具有感光細胞，對正常視力至關重要。研究中涉及的這種眼病是先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis）的一種形式。

先天性黑蒙症是導致兒童失明的最常見原因之一，據美國國立衛生研究院的數據，每10萬名新生兒中約有2至3名患有此病。該疾病是發生最早和最嚴重的遺傳性視網膜病變，患兒通常在出生時或出生後一年內雙眼視錐細胞功能完全喪失，導致先天性失明。

新的療法將使用CRISPR來糾正基因突變。CRISPR是一種基因編輯工具，可以讓研究人員精確地編輯特定位置的DNA。根據Editas Medicine公司的一份聲明，研究人員將使用一種注射劑，直接在感光細胞中進行這種療法。Editas Medicine公司正在與艾爾建（Allergan）公司一起開展這項研究，該試驗將納入18名患者，包括兒童（3歲及以上）和成人，在這項新的研究中，兒童和成人的DNA編輯不能遺傳給他們的後代。

CRISPR基因編輯技術

CRISPR是存在於細菌中的一個基因組，其中含有曾經攻擊過該細菌的病毒的基因片段，細菌通過這些基因片段來偵測並抵抗相同病毒的攻擊，並摧毀其DNA，換句話說，CRISPR是細菌用來保護自己免受病毒攻擊的後天免疫系統，它也存在於絕大多數的古菌中。

總是位於CRISPR附近的基因被稱為Cas（CRISPR相關）基因，在激活之後，這些基因會產生特殊的蛋白質（核酸酶和解旋酶），這些關聯蛋白可以充當切割DNA的“分子剪刀”，與和CRISPR組成了CRISPR/Cas系統。近年來經常被提及的CRISPR-Cas9就是一種切割動物（和人類）DNA的內切核酸酶。

在利用CRISPR-Cas9切割DNA後，攜帶特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的間隔中；另一方面，切割DNA的同時可以“敲除”不需要的基因，比如某種致病基因，換句話說，CRISPR-Cas9具有編輯基因片段的功能，可以查找目標基因，進行刪除或替換。

與動物研究相比，編輯人類DNA的CRISPR實驗發展較為緩慢，這主要是出於倫理和監管的考慮。各國政府和監管機構對有關人類基因組的試驗都持謹慎態度，有科學家甚至提出應該暫停CRISPR實驗，直到我們能獲得更多該技術潛在影響的信息。（任天）